Weesgeneesmiddelen

Orphan drugs are drugs used in the treatment of life-threatening or chronic diseases that affect fewer than 1 out of 2000 persons in the European Union. Since the implementation of the European Regulation on Orphan Medicinal Products in 2000, 61 orphan drugs have been brought to market. One-third of these were granted their marketing authorisations based on non-comparative clinical research. Certain orphan drugs for extramural use will be transferred to the performance-based hospital financing system within the next few years. Unapproved orphan drugs are generally not reimbursed. In so-called compassionate use programmes, unauthorised orphan drugs can still become available to patients who do not participate in clinical trials. Compassionate use drugs are made available by the manufacturer.

Conflict of interest: A.R. Kreeftmeijer-Vegter and C.K.W. van Veldhuizen are employed by ACE Pharmaceuticals B.V., Zeewolde. Financial support: none declared.

Rectificatie

Op dit artikel is de volgende verbetering gekomen:

In figuur 1b op pagina 3 staat dat het aantal weesgeneesmiddelen dat op grond van vergelijkend onderzoek is toegelaten, gelijk is aan 25. Dit moet 38 zijn (25 keer dubbelblind en 13 keer niet geblindeerd).

Samenvatting

Weesgeneesmiddelen zijn geneesmiddelen voor de behandeling van levensbedreigende of chronische aandoeningen die bij minder dan 1 op de 2000 mensen in de Europese Unie voorkomen. Er zijn 61 weesgeneesmiddelen op de markt gekomen sinds de implementatie van de Europese Verordening inzake Weesgeneesmiddelen in 2000. Een derde van deze middelen kreeg de vergunning op basis van niet-vergelijkend klinisch onderzoek. De vergoeding van bepaalde extramuraal toegepaste, dure weesgeneesmiddelen wordt de komende jaren overgeheveld naar de ziekenhuisbekostiging. Niet-geregistreerde weesgeneesmiddelen worden meestal niet vergoed. In zogenoemde ‘compassionate use’-programma’s kunnen niet-geregistreerde weesgeneesmiddelen toch beschikbaar komen voor patiënten die niet deelnemen aan klinisch onderzoek. Het geneesmiddel wordt dan door de fabrikant ter beschikking gesteld.

Artikelinformatie

17 april 2012

In print verschenen in

week 17 2012

Citeer dit artikel als

Ned Tijdschr Geneeskd. 2012;156:A4252

Vakgebied

Interne vakken

Auteursinformatie

Academisch Medisch Centrum, afd. Inwendige Geneeskunde, Amsterdam.

Drs. A.R. Kreeftmeijer-Vegter, onderzoeker in opleiding (tevens: ACE Pharmaceuticals B.V., Zeewolde); dr. P.J. de Vries, internist-infectioloog.

ACE Pharmaceuticals B.V., Zeewolde.

Drs. C.K.W. van Veldhuizen, apotheker.

Contact A.R. Kreeftmeijer-Vegter (A.R.Vegter@amc.uva.nl)

Verantwoording

Belangenconflict: A.R. Kreeftmeijer-Vegter en C.K.W. van Veldhuizen zijn in dienst van ACE Pharmaceuticals B.V., Zeewolde. Financiële ondersteuning voor dit artikel: geen gemeld.

Gerelateerd

Zeldzame aandoeningen als onderzoeksmodel