FDA keurt gentherapie SMA goed

Nieuws
04-07-2019
Daan Marselis

De FDA heeft een gentherapie voor de behandeling van spinale musculaire atrofie (SMA) goedgekeurd. Tijdens een fase 1-trial namen de motorische vaardigheden van jonge SMA-patiëntjes toe. Slechts één van hen moest uiteindelijk permanent aan de beademing.

Gepubliceerd op 04-07-2019.
In print verschenen in week 28 2019.
Citeer dit artikel als: Ned Tijdschr Geneeskd. 2019;163:C4267