Gentherapie: langzaam van onderzoek naar kliniek

Elles Lalieu
Citeer dit artikel als
Ned Tijdschr Geneeskd. 2020;164:D4850

Gentherapie is een relatief nieuwe behandeling, die langzaam haar intrede doet in de kliniek. De eerste therapieën zijn goedgekeurd en sommige komen als weesgeneesmiddel in aanmerking voor vergoeding. Toch zijn er ook nog veel struikelblokken, zoals het kostenplaatje en de effectiviteit en veiligheid op de lange termijn.

DNA aanpassen om ziekten te genezen. Het klinkt futuristisch, maar voor sommige patiënten met erfelijke aandoeningen is het al bijna de realiteit. Gentherapie maakt inmiddels langzaam de oversteek van onderzoek naar de kliniek.

Gentherapie is een verzamelnaam voor behandelingen waarbij er een verandering optreedt in het DNA van cellen van een patiënt. Vaak gaat het om het toevoegen van een werkzaam gen, maar er zijn ook mogelijkheden om veranderingen aan te brengen in een bestaand gen of om immuuncellen zo aan te passen dat ze specifiek zieke, lichaamseigen cellen gaan aanvallen. Gentherapie kent 2 hoofdvormen: in vivo en ex vivo (figuur). Bij in-vivogentherapie vindt DNA-verandering plaats in het lichaam van de patiënt. Bij ex-vivogentherapie worden cellen in het laboratorium aangepast en daarna teruggegeven aan de patiënt.

Figuur
Werking van in- en ex-vivogentherapie
Figuur | Werking van in- en ex-vivogentherapie

Virale vectoren

Het Europees Geneesmiddelen Agentschap (EMA) heeft inmiddels een aantal gentherapieën goedgekeurd in Europa (zie ‘Alipogene tiparvovec’, ‘GSK2696273’, ‘Voretigene neparvovec’ en ‘CAR-T-celtherapie’). Artsen…

Auteursinformatie

Elles Lalieu werkt als freelance-wetenschapsjournalist in opdracht van de NTvG-redactie.

Verantwoording

Noot van de redactie: na afronding van dit artikel werd bekend dat het EMA onasemnogene abeparvovec-xioi voorwaardelijk heeft goedgekeurd.

RNAissance: is er een toekomst voor RNA-therapeutica?
Dit artikel is gepubliceerd in het dossier
Journalistiek

Gerelateerde artikelen

Reacties