Heeft het middel effect bij kinderen met spinale spieratrofie type 1?

Risdiplam of geen behandeling

Een boog bestaande uit verschillende blokken en kleuren.
Jelle J. Halma
Citeer dit artikel als
Ned Tijdschr Geneeskd. 2022;166:D6426

Waarom dit onderzoek?

Spinale spieratrofie type 1 (SMA-type 1) is een progressieve neuromusculaire ziekte die zich openbaart bij kinderen van 6 maanden of jonger en wordt gekenmerkt door verval van motorische voorhoorncellen in het ruggenmerg. Kinderen met SMA-type 1 kunnen niet zelfstandig zitten. De ziekte wordt veroorzaakt door een mutatie…

Auteursinformatie

Contact J.J. Halma (j.halma@ntvg.nl)

Belangenverstrengeling

Belangenconflict en financiële ondersteuning: geen gemeld.

Auteur Belangenverstrengeling
Jelle J. Halma ICMJE-formulier

Gerelateerde artikelen

Reacties