Gentherapie voor hemofilie: in principe uitvoerbaar, maar nog niet klinisch toepasbaar

Klinische praktijk
M.M. van der Eb
F.H.E. Schagen
H. van Ormondt
R.C. Hoeben
Citeer dit artikel als
Ned Tijdschr Geneeskd. 1998;142:840-4
Abstract

Samenvatting

De huidige behandeling voor hemofiliepatiënten bestaat uit het toedienen van concentraten met bloedstollingsfactoren VIII (bij hemofilie A) en IX (bij hemofilie B).

Naast het ongerief van de veelvuldige injecties zijn tevens de risico's voor overdracht van infecties (HIV, hepatitis) via deze plasmaproducten, reden voor de ontwikkeling van alternatieve therapieën.

Gentherapie beoogt de introductie van functionele factor-VIII- of -IX-genen in de lichaamscellen van de patiënt, waardoor deze cellen worden aangezet tot de productie van de gewenste stollingsfactoren.

Voor gentherapie bestaan twee strategieën: (a) cellen van de patiënt kunnen worden afgenomen om vervolgens in het laboratorium te worden voorzien van het genezende gen, waarna deze gemodificeerde cellen worden teruggeplaatst in de patiënt (ex-vivostrategie); (b) de gewenste genen kunnen met behulp van zogenaamde genvectoren aan de patiënt worden toegediend om in het lichaam de modificatie te bewerkstelligen (in-vivostrategie).

Voor beide strategieën zijn de haalbaarheid en de effectiviteit in proefdiermodellen bewezen: met factor-VIII- of -IX-genen gemodificeerde lichaamscellen blijken in staat de stollingsfactoren in adequate concentraties in het plasma uit te scheiden en de bloedingsneiging te onderdrukken.

Voordat deze aanpak echter in de kliniek geëvalueerd en geïmplementeerd kan worden, dienen nog vele technische problemen te worden opgelost.

Auteursinformatie

Academisch Ziekenhuis, vakgroep Heelkunde, Leiden.

Mw.M.M.van der Eb, assistent-geneeskundige.

Rijksuniversiteit Leiden, vakgroep Medische Biochemie, Wassenaarseweg 72, 2333 AL Leiden.

Drs.F.H.E.Schagen en dr.ir.H.van Ormondt, biochemici; dr.R.C.Hoeben, moleculair bioloog.

Contact dr.R.C.Hoeben

Heb je nog vragen na het lezen van dit artikel?
Check onze AI-tool en verbaas je over de antwoorden.
ASK NTVG

Ook interessant

Reacties