De toekomst begint nu

Genetische reparatie met CRISPR in de kliniek

Perspectief
Rob M.F. Wolthuis
Henri J. van de Vrugt
Martina C. Cornel
Citeer dit artikel als
Ned Tijdschr Geneeskd. 2021;165:D5955
Abstract

Samenvatting

In 2020 werd de Nobelprijs voor Scheikunde uitgereikt aan de Amerikaanse moleculair biologe Jennifer Doudna en haar Franse collega Emmanuelle Charpentier voor fundamenteel onderzoek naar CRISPR, een ingenieus bacterieel immuunsysteem tegen virussen. Studies naar het werkingsmechanisme leidden tot menig eureka-moment. Via slimme biotechnologische aanpassingen kan CRISPR geschikt worden gemaakt voor ‘DNA-chirurgie’, het gericht aanpassen van onze genetische code. Inmiddels is de overstap van fundamenteel onderzoek naar klinische studies daadwerkelijk gemaakt. Hier bespreken we medische toepassingen van CRISPR bij de behandeling van genetische aandoeningen, inclusief in-vivo-therapie. CRISPR is zo krachtig, nauwkeurig en flexibel dat in hoog tempo trials worden opgestart. Er is echter uitgebreid onderzoek nodig naar veilige klinische toepassing en mogelijke neveneffecten. Daarbij is de regelgeving rond markttoelating en vergoeding nog niet toegesneden op deze zeer persoonlijke en potentieel dure therapie. Hoewel veel uitdagingen blijven bestaan, zal CRISPR-gentherapie de komende jaren verder tot wasdom komen in de kliniek.

Auteursinformatie

Amsterdam UMC, locatie VUmc, afd. Humane Genetica, Amsterdam: dr. R.M.F. Wolthuis, moleculair celbioloog (tevens: Cancer Center Amsterdam); dr. H.J. van de Vrugt, moleculair bioloog (tevens: New Haven Biosciences Consulting, New Haven, VS); prof.dr. M.C. Cornel, arts-epidemioloog.

Contact M.C. Cornel (mc.cornel@amsterdamumc.nl)

Belangenverstrengeling

Belangenconflict en financiële ondersteuning: er zijn mogelijke belangen gemeld bij dit artikel. ICMJE-formulieren met de belangenverklaring van de auteurs zijn online beschikbaar bij dit artikel.

Auteur Belangenverstrengeling
Rob M.F. Wolthuis ICMJE-formulier
Henri J. van de Vrugt ICMJE-formulier
Martina C. Cornel ICMJE-formulier
Veelbelovende therapie voor erfelijke vorm amyloïdose

Gerelateerde artikelen

Reacties