Wanneer komt er een doorbraak richting de kliniek?

CRISPR/Cas: techniek om DNA-fouten te repareren

Klinische praktijk
Henri J. van de Vrugt
Martina C. Cornel
Rob M.F. Wolthuis
Citeer dit artikel als
Ned Tijdschr Geneeskd. 2018;162:D2461
Abstract

Samenvatting

Gen-‘editing’ met CRISPR/Cas maakt het veel gemakkelijker om gerichte veranderingen aan te brengen in het DNA van menselijke cellen dan andere vormen van gentherapie.

Deze revolutionaire technologie biedt spectaculaire mogelijkheden om de functies van onze genen te bestuderen en de klinische consequenties van genafwijkingen sneller te ontrafelen.

De effectiviteit en nauwkeurigheid van CRISPR/Cas is zo indrukwekkend dat een doorbraak naar therapeutische toepassingen in beeld is gekomen. CRISPR/Cas is al toegepast in immuuntherapie bij patiënten met kanker, en trials voor monogenetische bloedaandoeningen zoals bètathalassemie staan in de steigers.

Voor een brede klinische implementatie van CRISPR/Cas is het echter te vroeg. Bij genediting kunnen namelijk ongewenste DNA-veranderingen ontstaan als bijproduct, en met name bij toediening in vivo zijn er therapeutische uitdagingen.

Voor genediting bij humane embryo’s bestaan technische onvolkomenheden en open ethische kwesties.

De mogelijk eerste toepassing binnen de reguliere gezondheidszorg is genediting-therapie bij ernstige aandoeningen met makkelijk transplanteerbare celtypes en verificatie van ‘geCRISPRde’ cellen.

Het audiobestand van dit artikel is alleen toegankelijk voor abonnees. Log in om het artikel te beluisteren.
Abonneren
Auteursinformatie

Amsterdam Cancer Center, Amsterdam UMC, afd. Klinische Genetica, Amsterdam. Sectie Oncogenetica; dr. H.J. van de Vrugt, moleculair bioloog (specialisaties: Fanconi-anemie, oncogenetica en CRISPR/Cas); dr. R.M.F. Wolthuis, moleculair bioloog (specialisaties: genoomstabiliteit, oncogenetica en CRISPR/Cas). Sectie Community Genetics: prof.dr. M.C. Cornel, arts-epidemioloog (specialisaties: community genetics en public health genomics).

Contact H.J. van de Vrugt (h.vandevrugt@vumc.nl)

Belangenverstrengeling

Belangenconflict en financiële ondersteuning: ICMJE-formulieren zijn online beschikbaar bij dit artikel.

Auteur Belangenverstrengeling
Henri J. van de Vrugt ICMJE-formulier
Martina C. Cornel ICMJE-formulier
Rob M.F. Wolthuis ICMJE-formulier

Gerelateerde artikelen

Reacties