Veelbelovende therapie voor erfelijke vorm amyloïdose

Niels J. Elbert
Citeer dit artikel als
Ned Tijdschr Geneeskd. 2021;165:C4954

Gen-‘editing’ met het op CRISPR-Cas9-gebaseerde geneesmiddel NTLA-2001 leidt bij patiënten met transthyretine-gemedieerde amyloïdose (ATTR-amyloïdose) tot een verlaagde transthyretine(TTR)-serumconcentratie. Dit zonder ernstige bijwerkingen. Tot die conclusie komen Julian Gillmore van het University College London en collega’s op basis van een interim-analyse van een lopende klinische fase 1-studie (N Engl J

Genetische reparatie met CRISPR in de kliniek

Gerelateerde artikelen

Reacties