Farmaco-economische evaluaties van nieuwe geneesmiddelen: mogelijk de sleutel tot een doelmatiger verdeling van het gezondheidszorgbudget

Opinie
G.O. Delwel
M.J.W. Sprenger
Citeer dit artikel als
Ned Tijdschr Geneeskd. 2002;146:1068-71
Abstract
Download PDF

Zie ook het artikel op bl. 1082.

In 1999 bedroegen de uitgaven aan geneesmiddelen 10 van het totale gezondheidszorgbudget, met een gemiddelde stijging van 11 ten opzichte van 1998. Van de tien duurste geneesmiddelen bedroeg de gemiddelde stijging zelfs 16.1 Het lijkt evident dat deze grote uitgaven een rationele, transparante en zorgvuldige besluitvorming voor de vergoeding van geneesmiddelen rechtvaardigen. Al in 1997 heeft de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) besloten dat het wenselijk is farmaco-economische evaluaties in de toekomst te gebruiken bij de beslissing omtrent de vergoeding van nieuwe geneesmiddelen. Daartoe heeft het College voor zorgverzekeringen (CVZ) in 1999 richtlijnen voor farmaco-economisch onderzoek uitgebracht.2

In de huidige vergoedingsprocedure voor nieuwe geneesmiddelen beoordeelt het CVZ het geneesmiddel op therapeutische waarde en doelmatigheid volgens een betrouwbare en transparante procedure.3 Het CVZ geeft dit oordeel over het nieuwe geneesmiddel vervolgens door aan de minister van VWS. Deze neemt een besluit op basis van die beoordeling en op grond van overwegingen in het belang van de volksgezondheid om het middel al dan niet in het verstrekkingenpakket op te nemen.

Vanaf 2002 kunnen farmaco-economische evaluaties deel uitmaken van de beoordelings- en besluitvormingsprocedure voor het opnemen van nieuwe geneesmiddelen in het verstrekkingenpakket. Het betreft extramurale geneesmiddelen met een therapeutische meerwaarde (bijlage 1B), uitgezonderd de ‘weesgeneesmiddelen’ (middelen die voor een kleine groep patiënten van belang zijn), aangezien hiervoor een aparte registratieprocedure geldt.

Het doel van farmaco-economische evaluaties is ervoor te zorgen dat nieuwe geneesmiddelen niet alleen beoordeeld worden op hun therapeutische waarde (klinische effectiviteit), maar ook op hun doelmatigheid (kosteneffectiviteit). Deze doelmatigheidsbepaling gaat verder dan de huidige doelmatigheidstoets voor middelen met een therapeutische meerwaarde, de zogenaamde kostenconsequentieraming, omdat in farmaco-economische evaluaties zowel de kosten als de opbrengsten vanuit een maatschappelijk perspectief worden meegenomen en niet uitsluitend naar kosten wordt gekeken. Het beoogde resultaat is vooral om de efficiëntie van de zorg te verhogen, hetgeen mogelijk kan leiden tot kostenbeheersing.

Momenteel is het CVZ bezig met de implementatie van farmaco-economische evaluaties in de vergoedingsprocedure voor nieuwe geneesmiddelen,4 terwijl het Ministerie van VWS werkt aan de implementatie van de uitkomsten uit farmaco-economisch onderzoek in de besluitvormingsprocedure.5

In dit artikel gaan wij nader in op de waarde van farmaco-economische evaluaties, op de praktische implicaties van de farmaco-economische richtlijnen en op de implementatie van farmaco-economie in de beoordelings- en besluitvormingsprocedure voor het opnemen van nieuwe geneesmiddelen in het pakket.

farmaco-economische evaluatie

Farmaco-economisch onderzoek geeft inzicht in de therapeutische meerwaarde van het nieuwe geneesmiddel, de extra kosten die het gebruik van het nieuwe middel tot gevolg zal hebben en de mogelijke besparingen die behaald kunnen worden. Op basis van het farmaco-economisch onderzoek kan een uitspraak gedaan worden over de kosteneffectiviteit (doelmatigheid) van een nieuw geneesmiddel. In de nieuwe beoordelingsprocedure zullen voor geneesmiddelen met een verwachte therapeutische meerwaarde een farmaco-economische evaluatie én een financiële analyse uitgevoerd moeten worden conform de daarvoor opgestelde richtlijnen.2

De farmaco-economische evaluatie moet tenminste een kosteneffectiviteitsanalyse (KEA) bevatten en/of een kostenutiliteitsanalyse (KUA) als het effect van het geneesmiddel een verbetering van de kwaliteit van leven betekent. In een KEA worden de klinische effecten vaak uitgedrukt in fysieke eenheden, bijvoorbeeld gewonnen levensjaren of dagen zonder depressie. In een KUA worden als klinische effectmaat de voor kwaliteit van leven gecorrigeerde levensjaren (QALY's) gebruikt. Het voordeel van de QALY is dat deze een uniforme uitkomstmaat betreft die voor alle indicaties en ‘bijbehorende interventies’ te gebruiken is; een mogelijk nadeel is dat er nog wel enige methodologische hindernissen zijn voor een valide toepassing.6

Naast een farmaco-economische evaluatie zal het CVZ een financiële analyse uitvoeren. Het betreft een beleidsgerichte analyse waarbij de kosten in kaart gebracht worden die gepaard gaan met de introductie van het nieuwe geneesmiddel in het verzekerde pakket. De budgettaire implicaties zullen voor het geneesmiddelenbudget (de huidige kostenconsequentieraming), het gezondheidszorgbudget en de kosten voor de maatschappij doorgerekend worden.

richtlijnen in de praktijk

Een farmaco-economische evaluatie die wordt ingediend in het kader van de vergoedingsprocedure voor een nieuw geneesmiddel, moet voldoen aan de geldende richtlijnen.2 Er moet onder meer rekening gehouden worden met het volgende: de behandeling waarmee vergeleken wordt; de gekozen uitkomstmaten (effectiviteit versus werkzaamheid); de analysetechniek (KEA en/of KUA); het maatschappelijk perspectief; de studiepopulatie en relevante subgroepen; de analyseperiode; de meting van kwaliteit van leven; de identificatie, de meting en de waardering van kosten; het modelleren van resultaten; de betrouwbaarheid en de validiteit van de gebruikte methode, parameters en veronderstellingen. De methoden en de richtlijnprijzen voor het ‘kostendeel’ in de farmaco-economische evaluaties zijn beschreven in de handleiding voor kostenonderzoek.7

Postma et al. hebben onderzocht in hoeverre gezondheidseconomische evaluaties nu al voldoen aan de CVZ-richtlijnen, die zij samenvatten in 9 methodologische criteria.8 De meeste van de 19 onderzochte studies voldeden grotendeels aan de 9 criteria en de richtlijnen kwamen in grote mate overeen met de praktijk van het farmaco-economische onderzoek.8

De grootste discrepantie bestond er bij het hanteren van het maatschappelijk perspectief. Dit is een essentiële richtlijn. Er bestaat internationaal consensus over het uitgangspunt dat het maatschappelijke perspectief de basis moet zijn voor een farmaco-economische evaluatie en de daaruit volgende waarde- en doelmatigheidsbepaling van een geneesmiddel. Het is van belang dat uitvoerders van farmaco-economische studies deze richtlijn gebruiken bij de opzet van hun onderzoek.

Naast het perspectief verdienen enkele andere richtlijnen de aandacht die niet door Postma et al. geanalyseerd zijn. Een cruciale richtlijn is de keuze van de vergelijkende behandeling. Het geneesmiddel dient te worden vergeleken met de standaardbehandeling of de gebruikelijke behandeling. De vergelijking is bepalend voor de uitkomst van de farmaco-economische evaluatie. Momenteel bevat slechts 30 van de klinische studies van geneesmiddelen waarvoor de fabrikant een therapeutische meerwaarde claimt, bij indiening van verzoek tot opname in het geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS), een vergelijkende behandeling. Het is interessant om te onderzoeken of de huidige farmaco-economische evaluaties een behandeling meenemen waarmee het middel vergeleken wordt. Het is niet ondenkbaar dat op dit punt een discrepantie met de richtlijnen bestaat.

De keuze van de vergelijkende behandeling kan in de praktijk problemen opleveren, doordat klinische studies vaak in internationaal verband worden gedaan. De in Nederland geldende standaardbehandeling kan afwijken van die in het buitenland. Een voorbeeld is het gebruik van antibiotica bij otitis media. Een ander aspect is dat in de loop der tijd de vergelijkbare behandeling kan veranderen doordat er nieuwe, mogelijk niet-medicamenteuze, behandelingen beschikbaar komen. Kortom, de keuze van de behandeling waarmee men vergelijkt, verdient een zorgvuldige afweging.

De uitvoerder van de studie moet een gekwalificeerde onderzoeker zijn. Een ogenschijnlijk weinig verrassende voorwaarde, zij het dat in de praktijk een groot tekort aan goed geschoolde farmaco-economen bestaat. Het instellen van een officiële afstudeerrichting farmaco-economie zou een oplossing kunnen zijn.

In veel farmaco-economische evaluaties maakt men gebruik van modellen. De modelkeuze alsmede alle parameters en hun waarden en de gedane veronderstellingen dienen goed onderbouwd te zijn. Met name de gekozen uitkomstmaten en de vertaling van de klinische parameters (werkzaamheid) naar effectiviteit dienen duidelijk gemotiveerd te zijn. Verder dient het geheel transparant te worden aangeleverd. Gezien de ervaringen in Australië, waar sinds 1993 de verplichting bestaat een farmaco-economisch onderzoek in te dienen om voor vergoeding van een nieuw geneesmiddel in aanmerking te komen en waar dientengevolge veel ervaring is opgedaan in de interpretatie van farmaco-economische analysen,9 valt te verwachten dat de mathematische onderbouwing van de modellen en de vertaalslag van klinische parameters naar effectiviteitsparameter(s) veel aandacht zullen vragen.

implementatie van farmaco-economische richtlijnen in de beoordelingsprocedure

Het CVZ is momenteel bezig met de implementatie van de farmaco-economische richtlijnen in de beoordelingsprocedure voor nieuwe geneesmiddelen.4 Een belangrijke voorwaarde voor een goede implementatie is het zorgvuldig, betrouwbaar en juist beoordelen van de ingediende farmaco-economische evaluaties. Ditzelfde kan gesteld worden voor de uit te voeren financiële analyse.

Om de beoordeling goed te kunnen uitvoeren, moet de interpretatie van de richtlijnen eenduidig zijn. Hiertoe heeft het CVZ een beoordelingsinstrument opgesteld.10 Verder moet een standaardrapportagevorm voor farmaco-economisch onderzoek worden opgesteld met als doel het duidelijk en transparant rapporteren van farmaco-economische studies en het faciliteren van het beoordelingsproces. Het is tevens belangrijk dat beoordelaars van toekomstige farmaco-economische dossiers getrainde professionals zijn in relevante vakgebieden, aangezien farmaco-economische evaluaties ingewikkelde studies zijn.

Een volgende belangrijke voorwaarde voor de implementatie is het wijzigen van de beoordelingsprocedure; hiertoe moet VWS de wet- en regelgeving aanpassen in het Verstrekkingenbesluit Ziekenfondsverzekering.

De hele vergoedingsprocedure moet binnen 90 dagen, vanaf het indienen van de aanvraag, zijn afgerond, conform de Europese transparantierichtlijn.11 Dit is een krappe termijn; het is daarom van belang dat onnodige vertragingen in de beoordelingsprocedure worden voorkomen. Van belang is dat fabrikanten goed geïnformeerd zijn over de procedure. Verder kunnen zij ook zelf het initiatief nemen tot overleg. Het CVZ adviseert hun gebruik te maken van de mogelijkheid tot wetenschappelijk advies inzake de opzet van het farmaco-economisch onderzoek zo'n 3 jaar voor het indienen van de vergoedingsaanvraag.

Vanaf 2002 start een 3-jarige overgangsfase, waarin farmaco-economische evaluaties deel kunnen uitmaken van de beoordelings- en besluitvormingsprocedure voor het opnemen van nieuwe geneesmiddelen in het verstrekkingenpakket. Na deze periode zullen farmaco-economische evaluaties verplicht zijn.

conclusie

Farmaco-economisch onderzoek zal een cruciale rol gaan spelen in de vergoedingsprocedure voor nieuwe geneesmiddelen – de uitkomsten zijn bepalend voor de waardebepaling van nieuwe geneesmiddelen. Het CVZ zal grote zorgvuldigheid en transparantie betrachten in de beoordelingsprocedure omtrent vergoeding van deze geneesmiddelen. Het eindresultaat is altijd een advies aan VWS.

In de politieke besluitvorming zal de minister van VWS de farmaco-economische evaluaties meenemen, naast andere zaken zoals: de budgettaire consequenties van een eventuele toelating van geneesmiddelen in het verstrekkingenpakket (uitkomst van de financiële analyse); de aard en de ernst van de aandoening; de bestaande behandelingen; het voor eigen rekening en verantwoording komen.5 12 De uiteindelijke weging en waardering van deze zaken is derhalve een politieke beslissing.

Na een aantal jaren ervaring met farmaco-economische evaluaties in de vergoedingsprocedure, zullen de beoordelingen en de mede hierop gebaseerde besluitvorming geëvalueerd worden. Interessant is natuurlijk wat de rol van farmaco-economisch onderzoek in de besluitvorming omtrent vergoeding zal zijn voor de verschillende nieuwe geneesmiddelen. Het valt te verwachten dat de uitkomsten van farmaco-economisch onderzoek niet altijd doorslaggevend zullen zijn, aangezien de besluitvorming op meerdere zaken is gebaseerd. Een ander aspect is toetsen of de ingediende farmaco-economische studies voldoen aan de richtlijnen en waar mogelijke discrepanties bestaan. Waarschijnlijk worden meer studies conform de richtlijnen uitgevoerd dan momenteel het geval is.8 Het is niet ondenkbaar dat ook na introductie van farmaco-economische beoordelingen de uitgaven aan geneesmiddelen blijven stijgen, parallel aan Australië waar een farmaco-economische evaluatie al sinds 1993 verplicht is.13 Kostenbeheersing is dan ook niet het primaire doel van de farmaco-economische evaluaties.14

De verwachting is dat de komende jaren farmaco-economische evaluaties vanuit een maatschappelijk perspectief een bijdrage zullen leveren aan een doelmatiger verdeling van het gezondheidszorgbudget. De uitkomsten van farmaco-economisch onderzoek zullen worden ingezet om tot een rechtvaardig en betaalbaar verstrekkingenpakket te komen.

Drs.J.C.F.van Luijn, apotheker, en dr.M.H.J.Eijgelshoven lazen een eerdere versie van het artikel.

Literatuur
  1. College voor zorgverzekeringen (CVZ). GIPeilingen.Kengetallen farmaceutische hulp. Amstelveen: CVZ; 2000.

  2. College voor zorgverzekeringen (CVZ). Richtlijnen voorfarmaco-economisch onderzoek. Amstelveen: CVZ; 1999.

  3. College voor zorgverzekeringen (CVZ). Procedure aanvraagvergoeding geneesmiddelen. Amstelveen: CVZ; 2000.

  4. College voor zorgverzekeringen (CVZ). Inbedding vanfarmaco-economische richtlijnen in de beoordelingsprocedure voor nieuwegeneesmiddelen. Amstelveen: CVZ; 2000.

  5. Spoorendonk PAR. Farmaco-economische toetsing in Nederlandpanacee of nieuwe horde? Pharm Weekbl 2001;136:674-9.

  6. Torrance GW. Designing and conducting cost-utilityanalyses. In: Spilker B, editor. Quality of life and pharmacoeconomics inclinical trials. 2nd ed. Philadelphia: Lippincott-Raven Publishers; 1996. p.1105-11.

  7. Oostenbrink JB, Koopmanschap MA, Rutten FH. Handleidingvoor kostenonderzoek, methoden en richtlijnprijzen voor economischeevaluaties in de gezondheidszorg. Amstelveen: CVZ; 2000.

  8. Postma MJ, Kwik JJ, Rutten WJMJ, Jong-van den Berg LTW de,Brouwers JRBJ. Overeenkomsten tussen richtlijnen voor farmaco-economischonderzoek en eerder gepubliceerde gezondheidseconomische evaluaties.Ned Tijdschr Geneeskd2002;146:1082-7.

  9. Hill SR, Mitchell AS, Henry DA. Problems with theinterpretation of pharmacoeconomic analyses: a review of submissions to theAustralian Pharmaceutical Benefits Scheme. JAMA 2000;283:2116-21.

  10. College voor zorgverzekeringen (CVZ). PharmacoeconomicDossier Assessment Form. Amstelveen: CVZ; 2002.

  11. Transparantierichtlijn 89/105/EEG. Brussel: Commissie vande Europese Gemeenschappen; 1989.

  12. Borst-Eilers E. Availability of pharmaceutical drugs.Lancet 2000; 356 Suppl:s6.

  13. Commonwealth of Australia, Department of Human Servicesand Health. Guidelines for the pharmaceutical industry on preparation ofsubmissions to the Pharmaceutical Benefits Advisory Committee, includingeconomic analysis. Canberra: Australian Government Publishing Service;1993.

  14. Kanavos P, Trueman P, Bosilevac A. Can economicevaluation guidelines improve efficiency in resource allocation? The cases ofPortugal, the Netherlands, Finland, and the United Kingdom. Int J TechnolAssess Health Care 2000;16:1179-92.

Auteursinformatie

College voor zorgverzekeringen, Prof.J.H.Bavincklaan 2, 1183 AT Amstelveen.

Mw.dr.G.O.Delwel, beleidsadviseur farmaco-economie.

Dr.M.J.W.Sprenger, directeur Zorg.

Contact dr.M.J.W.Sprenger (msprenger@cvz.nl)

Gerelateerde artikelen

Reacties