Weesgeneesmiddelen
Open

beschikbaarheid, betrouwbaarheid en bekostiging
Zorg
17-04-2012
A. Rosan Kreeftmeijer-Vegter, Cees K.W. van Veldhuizen en Peter J. de Vries
 
Op dit artikel is de volgende verbetering gekomen:
 
In figuur 1b op pagina 3 staat dat het aantal weesgeneesmiddelen dat op grond van vergelijkend onderzoek is toegelaten, gelijk is aan 25. Dit moet 38 zijn (25 keer  dubbelblind  en 13 keer niet geblindeerd).

Weesgeneesmiddelen zijn geneesmiddelen voor de behandeling van levensbedreigende of chronische aandoeningen die bij minder dan 1 op de 2000 mensen in de Europese Unie voorkomen. Er zijn 61 weesgeneesmiddelen op de markt gekomen sinds de implementatie van de Europese Verordening inzake Weesgeneesmiddelen in 2000. Een derde van deze middelen kreeg de vergunning op basis van niet-vergelijkend klinisch onderzoek. De vergoeding van bepaalde extramuraal toegepaste, dure weesgeneesmiddelen wordt de komende jaren overgeheveld naar de ziekenhuisbekostiging. Niet-geregistreerde weesgeneesmiddelen worden meestal niet vergoed. In zogenoemde ‘compassionate use’-programma’s kunnen niet-geregistreerde weesgeneesmiddelen toch beschikbaar komen voor patiënten die niet deelnemen aan klinisch onderzoek. Het geneesmiddel wordt dan door de fabrikant ter beschikking gesteld.