Behandeling met een niet-geregistreerd geneesmiddel

Het gebruik van ‘expanded access’ in Nederland
Zorg
04-03-2021
Tobias B. Polak, David G.J. Cucchi en Joost van Rosmalen

Uw patiënt is ernstig ziek, maar een reguliere behandeling is er niet. Vanwege strenge inclusiecriteria kan uw patiënt ook niet in onderzoeksverband worden behandeld. Toch heeft uw patiënt alle hoop gevestigd op een veelbelovend geneesmiddel dat wordt onderzocht, maar nog niet is geregistreerd. Hoe kunt u uw patiënt toch met dit middel behandelen? En: doet u daar eigenlijk wel verstandig aan?

Samenvatting

‘Expanded access’ is een regeling waardoor een patiënt met een niet-geregistreerd geneesmiddel behandeld kan worden, mits er geen bewezen effectieve middelen zijn en het onmogelijk is om de patiënt in onderzoeksverband te behandelen. Voor patiënten die dringend behandeling nodig hebben en het langdurige ontwikkelproces van een geneesmiddel niet kunnen afwachten en voor patiënten die gebaat zijn bij een middel dat lokaal niet (meer) is geregistreerd, kan expanded access uitkomst bieden. Niet-geregistreerde geneesmiddelen kunnen worden aangevraagd voor de individuele patiënt, via het zogenoemde leveren op artsenverklaring, of voor patiëntengroepen via zogenoemde ‘compassionate use’-programma’s. In dit artikel beschrijven we hoe expanded access is ontstaan en in de praktijk kan worden gebruikt. Wij constateren een toename van het gebruik van expanded access in Nederland. Expanded access is voor artsen een belangrijk hulpmiddel om tegemoet te komen aan onbeantwoorde zorgvragen. Bij de keuze om expanded access te gebruiken moeten artsen een zorgvuldige afweging maken tussen de risico’s van de behandeling met experimentele medicijnen, de mogelijkheid om af te zien van verdere behandeling en de wensen van de individuele patiënt.

3 gratis NTvG-artikelen lezen? Maak een online account aan!

Registreer: 3 gratis artikelen

Al een NTvG-account? Log in

Alle artikelen direct lezen?

Abonneer:  €21,00 per maand

  • wekelijks het tijdschrift in de bus
  • online toegang tot nieuws en alle artikelen
  • toegang tot alle geaccrediteerde nascholing