Het gebruik van ‘expanded access’ in Nederland

Behandeling met een niet-geregistreerd geneesmiddel

Perspectief
Tobias B. Polak
David G.J. Cucchi
Joost van Rosmalen
Citeer dit artikel als
Ned Tijdschr Geneeskd. 2021;165:D5168
Abstract

Uw patiënt is ernstig ziek, maar een reguliere behandeling is er niet. Vanwege strenge inclusiecriteria kan uw patiënt ook niet in onderzoeksverband worden behandeld. Toch heeft uw patiënt alle hoop gevestigd op een veelbelovend geneesmiddel dat wordt onderzocht, maar nog niet is geregistreerd. Hoe kunt u uw patiënt toch met dit middel behandelen? En: doet u daar eigenlijk wel verstandig aan?

Samenvatting

‘Expanded access’ is een regeling waardoor een patiënt met een niet-geregistreerd geneesmiddel behandeld kan worden, mits er geen bewezen effectieve middelen zijn en het onmogelijk is om de patiënt in onderzoeksverband te behandelen. Voor patiënten die dringend behandeling nodig hebben en het langdurige ontwikkelproces van een geneesmiddel niet kunnen afwachten en voor patiënten die gebaat zijn bij een middel dat lokaal niet (meer) is geregistreerd, kan expanded access uitkomst bieden. Niet-geregistreerde geneesmiddelen kunnen worden aangevraagd voor de individuele patiënt, via het zogenoemde leveren op artsenverklaring, of voor patiëntengroepen via zogenoemde ‘compassionate use’-programma’s. In dit artikel beschrijven we hoe expanded access is ontstaan en in de praktijk kan worden gebruikt. Wij constateren een toename van het gebruik van expanded access in Nederland. Expanded access is voor artsen een belangrijk hulpmiddel om tegemoet te komen aan onbeantwoorde zorgvragen. Bij de keuze om expanded access te gebruiken moeten artsen een zorgvuldige afweging maken tussen de risico’s van de behandeling met experimentele medicijnen, de mogelijkheid om af te zien van verdere behandeling en de wensen van de individuele patiënt.

Auteursinformatie

Erasmus MC, afd. Biostatistiek, Rotterdam: T.B. Polak, MSc, promovendus biostatistiek (tevens: Erasmus Universiteit, onderzoeksgroep Health Technology Assessment, Rotterdam en myTomorrows, afd. Dataverzameling, Amsterdam); dr. J. van Rosmalen, universitair docent biostatistiek. Amsterdam UMC, Cancer Center Amsterdam, afd. Hematologie, Amsterdam: D.G.J. Cucchi, MSc, arts-onderzoeker hematologie.

Contact T.B. Polak (t.polak@erasmusmc.nl)

Belangenverstrengeling

Belangenconflict en financiële ondersteuning: er zijn mogelijke belangen gemeld bij dit artikel. ICMJE-formulieren met de belangenverklaring van de auteurs zijn online beschikbaar bij dit artikel.

Verantwoording

Dit project is financieel ondersteund door een beurs van HealthHolland (EMCLSH20012).

Auteur Belangenverstrengeling
Tobias B. Polak ICMJE-formulier
David G.J. Cucchi ICMJE-formulier
Joost van Rosmalen ICMJE-formulier
Dit artikel is gepubliceerd in het dossier
Farmacotherapie

Gerelateerde artikelen

Reacties