Statistische significantie of klinische relevantie?

This article evaluates the concept of ‘minimal clinically important difference’ (MCID) through the results of two studies. The first study was a randomised trial in patients with Parkinson’s disease claiming a positive effect of treatment with rasagiline over placebo, based on statistical differences in ordinal outcome measures. However, the clinical relevance of the findings according to the concept of MCID was not taken into consideration. In the second study, MCIDs were defined by several methods in a large trial in patients with chronic inflammatory demyelinating polyneuropathy receiving intravenous immunoglobulin (IGIV) or placebo. In that study, the differences in outcomes between the intervention group and the placebo group were not only statistically significant, but also clinically relevant, in favour of the intervention group. This was demonstrated using various MCID cut-off values.

Conflict of interest: none declared. Financial support: The foundation for the advancement of neuromuscular research (Maastricht University Medical Centre) received a financial payment from CSL Behring and Octapharma for activities of Dr I. Merkies. I. Merkies also received financial support from the GBS/CIDP Foundation International and from the Talecris Talents Program for his research (PeriNomS-study). E. Vanhoutte received a PNS Baxter Fellowship grant for her research activities (PeriNomS-study).

Afgelopen jaar werd een onderzoek naar het effect van rasagiline bij patiënten met de ziekte van Parkinson gepubliceerd in de New England Journal of Medicine.1 In deze gerandomiseerde studie, de ‘Attenuation of disease progression with azilect given once-daily’(ADAGIO)-trial, werd een ‘statistisch significant’ verschil gevonden ten gunste van de patiëntengroep behandeld met rasagiline, in vergelijking met placebo. Het gevolg van de publicatie was dat de Nederlandse media ruimschoots aandacht schonken aan de ADAGIO-trial en dat vele neurologen door patiënten met de ziekte van Parkinson benaderd werden over de vermeende neuroprotectieve werking van rasagiline.1

Een statistisch significant verschil tussen een behandeling en placebo geeft geen informatie over de klinische relevantie van het gevonden effect. Daarnaast beïnvloeden zowel de grootte van de studie als de gebruikte uitkomstmaat de kans op een statistisch significant verschil.2 Ofschoon er nadelen kleven aan het gebruik van het begrip ‘statistisch significant verschil’, passen klinische…

Artikelinformatie

17 november 2010

In print verschenen in

week 48 2010

Citeer dit artikel als

Ned Tijdschr Geneeskd. 2010;154:A2516

Vakgebied

Zenuwstelsel

Auteursinformatie

Maastricht Universitair Medisch Centrum, afd. Neurologie, Maastricht.

Contact drs. E.K. Vanhoutte (els@van-houtte.net)

Verantwoording

Belangenconflict: geen gemeld. Financiële ondersteuning: De stichting ter bevordering van neuromusculair onderzoek (Maastricht Universitair Medisch Centrum) ontving een financiële vergoeding van CSL Behring en Octapharma voor activiteiten van dr. I. Merkies. Ook ontving I. Merkies financiële ondersteuning van de GBS/CIDP Foundation International en van het Talecris Talents Program voor zijn onderzoek (PeriNomS-studie). E. Vanhoutte ontving een PNS Baxter Fellowship grant voor haar onderzoeks activiteiten (PeriNomS-studie)
Aanvaard op 22 september 2010