Mannen met hemofilie A die gentherapie kregen, hebben na 3 jaar nog steeds een stabiele expressie van factor VIII, schrijft een groep internationale onderzoekers in The New England Journal of Medicine.
Er lopen meerdere trials naar gentherapie voor hemofilie A en B. Bij hemofilie A blijkt de expressie van factor VIII over een periode van enkele jaren af te nemen. De oorzaak hiervan is niet bekend.
In de huidige gecombineerde fase-1/2-studie includeerden de onderzoekers 18 mannen (leeftijd: 18-52 jaar) met ernstige…
Artikelinformatie
In print verschenen in
week 1 2022
Citeer dit artikel als
Ned Tijdschr Geneeskd. 2022;166:C5042
Vakgebied
Heb je nog vragen na het lezen van dit artikel?
Check onze AI-tool en verbaas je over de antwoorden.
ASK NTVG
Reacties