Off-labelgebruik van biologicals voor zeldzame immunologische aandoeningen
Open

Zorg
02-12-2013
Anne Musters, Amira Assaf, Dominique L.P. Baeten en Sander W. Tas

Patiënten met ernstige, therapie-refractaire immuungemedieerde ontstekingsziekten (IMID’s) worden in toenemende mate behandeld met biologicals. Omdat officiële richtlijnen voor deze zeldzame aandoeningen ontbreken, wordt deze medicatie vaak off-label voorgeschreven. Behandelaars lopen bij het off-label voorschrijven echter tegen een aantal problemen en risico’s aan. De toegankelijkheid tot biologicals voor off-labelindicaties is momenteel niet goed geregeld, waardoor patiënten soms niet optimaal behandeld worden. Bovendien wordt innovatie van patiëntenzorg hierdoor geblokkeerd. In dit artikel lichten wij het onlangs opgezette RUBRIC-register toe (RUBRIC staat voor Rational Use of Biologics in Refractory Immune-mediated inflammatory diseases Consortium). Dit is een nationaal register waarin de effectiviteit en veiligheid van de off-labelbehandeling met biologicals wordt vastgelegd, in combinatie met de ontwikkeling van behandelprotocollen en richtlijnen. Wij zijn van mening dat de met dit register verzamelde resultaten uiteindelijk zullen leiden tot een meer evidencebased gebruik van biologicals bij patiënten met zeldzame IMID’s, waardoor de toegankelijkheid tot deze middelen mogelijk ook zal verbeteren. Uiteindelijk zal zowel de individuele patiënt als de groep in zijn geheel hiervan profiteren.