RNAissance: is er een toekomst voor RNA-therapeutica?

Perspectief
Roel Bijkerk
Anton Jan van Zonneveld
Eric P. van der Veer
Citeer dit artikel als
Ned Tijdschr Geneeskd. 2020;164:D4472
Abstract

In 2017 publiceerde TheNew England Journal of Medicine een artikel over inclisiran, een RNA-molecuul dat bij patiënten met een verhoogd cardiovasculair risico de LDL-cholesterolconcentratie verlaagt, zonder noemenswaardige bijwerkingen.1 Inclisiran illustreert de spectaculaire opkomst van een nieuwe klasse van medicijnen: de RNA-therapeutica. Deze medicijnen grijpen direct aan op het RNA, waardoor de eiwitsynthese geremd of gestimuleerd wordt.

Samenvatting

Het centrale dogma in de moleculaire biologie stelt dat genetische informatie wordt overgedragen van DNA naar RNA naar eiwitten, maar niet andersom. Dankzij een recente technologische revolutie – de ‘RNAissance’ – is echter duidelijk geworden dat RNA niet alleen een boodschapper is van genetische informatie die nodig is voor de eiwitsynthese, maar dat RNA ook een belangrijke rol speelt bij ziekte en gezondheid. Alleen al in de afgelopen 5 jaar zijn meer dan 100 therapieën met (complementaire) RNA-moleculen onderzocht in fase 1-trials, waarvan een kwart ook in fase 2- of 3-trials. De forse toename van het aantal farmaceutische bedrijven die RNA-therapeutica ontwikkelen illustreert de grote potentie van deze geneesmiddelen. Wanneer de toxiciteit en de kosten van RNA-therapeutica ingeperkt kunnen worden, dan zullen deze geneesmiddelen – al dan niet op maat gemaakt – binnen afzienbare tijd voorschreven worden aan patiënten met een breed scala aan chronische aandoeningen.

Auteursinformatie

LUMC, afd. Interne Geneeskunde, Leiden: dr.ir. R. Bijkerk en prof.dr. A.J. van Zonneveld, moleculair biologen; dr. E.P. van der Veer, biochemicus (allen tevens: Einthoven Laboratory for Vascular and Regenerative Medicine).

Contact dr. R. Bijkerk (r.bijkerk@lumc.nl)

Belangenverstrengeling

Belangenconflict en financiële ondersteuning: er zijn mogelijke belangen gemeld bij dit artikel. ICMJE-formulieren met de belangenverklaring van de auteurs zijn online beschikbaar bij dit artikel.

Auteur Belangenverstrengeling
Roel Bijkerk ICMJE-formulier
Anton Jan van Zonneveld ICMJE-formulier
Eric P. van der Veer ICMJE-formulier
Futuristische therapieën

Gerelateerde artikelen

Reacties