Betere geneesmiddelen voor kinderen: Europese maatregelen

Dat collega’s Van den Berg en Taminiau op dit onderwerp ingaan, juich ik toe, al is het alleen maar omdat op die manier aandacht wordt gevraagd voor de complexiteit van de regelgeving en van het klinisch onderzoek (2008:1537-40). Toch wil ik een paar kanttekeningen plaatsen. Het moment om een plan in te dienen voor onderzoek bij kinderen is niet ‘na het afsluiten van de in-vitro-onderzoeken en de dierexperimentele studies’, maar nadat humane farmacokinetische studies bij volwassenen zijn afgerond (artikel 16 van de aangehaalde Verordening). Vaak willen farmaceutische bedrijven daarnaast eerst aanvullende gegevens verzamelen over met name de veiligheid bij volwassenen voordat kinderen aan het geneesmiddel worden blootgesteld. Dit kan ertoe leiden dat uitstel (‘deferral’) wordt gevraagd voor het starten van de studies bij kinderen. Als dat uitstel wordt verleend, mogen deze gegevens na registratie van het geneesmiddel worden ingediend. Helaas is er een tikfout gemaakt in de zin over de verlenging van het alleenverkooprecht voor de meeste geneesmiddelen met een halfjaar ‘in aansluiting aan de normale periode van 2 jaar’. Dit moet zijn 20 jaar, de duur van het octrooi. Voor geneesmiddelen is dit ongeveer 10 jaar effectief, omdat de eerste 10 jaar worden gebruikt voor het basale onderzoek, het veiligheidsonderzoek, de klinische ontwikkeling en het registratieproces. Van den Berg en Taminiau wijzen erop dat de Food and Drug Administration (FDA) studies bij kinderen heeft laten verrichten die ‘niet optimaal zijn opgezet of geanalyseerd’ en dat ‘de beste producten mogelijk niet getest worden door gebrek aan patiënten’. Daarom zou ik ervoor willen pleiten dat de FDA en de Paediatric Committee van de European Medicines Agency (EMEA) nauwer samenwerken, zowel wetenschappelijk als administratief, zodat het mogelijk wordt voor de farmaceutische bedrijven zonder onnodige onderzoeken geneesmiddelen te ontwikkelen voor zowel de Amerikaanse als de Europese kinderen, en als het even kan ook voor de andere jonge wereldburgers.

Vinkel, juli 2008,

Belangenconflict: de auteur is werkzaam bij Schering Plough Research Institute.

Den Haag, juli 2008,

Om de leesbaarheid te vergroten voor niet-ingewijden hebben wij inderdaad wat vereenvoudigingen in ons artikel aangebracht. Het is inderdaad zo dat na het afsluiten van fase 1-studies bij volwassenen het onderzoeksplan moet worden ingediend. Met betrekking tot de verlenging van een halfjaar ligt de situatie nog ingewikkelder. De verlenging met 6 maanden betreft in principe het certificaat zoals bedoeld in de Council Regulation (EEC), nummer 1768/92 van 18 juni 1992. Het certificaat biedt aanvullende bescherming op de bestaande patentbescherming. Gezien de vaak lange periode tussen het registreren van het patent en het verkrijgen van een registratie als medicament, is het veelal niet mogelijk om onderzoeksinvesteringen te dekken. Het certificaat voorziet hierin. Over het algemeen wordt gesproken van een periode van enkele (soms 2) jaren, maar dit is feitelijk onjuist. Als dit certificaat is verstrekt, wordt de geldigheid ervan met 6 maanden verlengd, indien het goedgekeurde plan voor onderzoek bij kinderen tenminste correct wordt uitgevoerd.