Moleculaire correctie bij kinderen met Duchenne

Een klinische studie bij 12 patiëntjes met Duchenne laat zien dat systemische RNA-therapie het genetisch defect dat deze spierdystrofie veroorzaakt op cellulair niveau kan tegengaan. Voor een deel van de kinderen met Duchenne kan dit mogelijk hun spierfunctie verbeteren.

Verschillende mutaties in het gen voor dystrofine kunnen de ziekte van…