Profylactische behandeling met stollingsfactoren ter preventie van gewrichtsafwijkingen bij patiënten met ernstige hemofilie: kosten versus baten

- A recent publication stated that the cost of prophylactic clotting factor replacement therapy to prevent joint damage in patients with haemophilia is USD 300,000 per patient per year. Therefore, despite the relatively small number of patients with severe haemophilia, the disease has an important socioeconomic impact. Joint damage is the most frequent and most debilitating comorbidity of haemophilia and can be prevented by adequate prophylactic treatment. But when and how should prophylaxis be started? The aforementioned study provides thorough evidence that prophylaxis is clinically beneficial despite its high cost. A reasonable approach is to start individualised prophylactic treatment after the first episode of joint bleeding early in life, because prophylaxis will not prevent progression of established joint disease evident after multiple bleeding episodes.

Ned Tijdschr Geneeskd. 2007;151:2606-8

Wereldwijd zijn er slechts circa 400.000 patiënten met ernstige hemofilie, dat wil zeggen dat de concentratie van stollingsfactor VIII of IX onder de 1 van de referentiewaarden ligt. Door een betere behandeling neemt de levensverwachtig toe, en daarmee ook het aantal hemofiliepatiënten. De ziekte heeft duidelijke sociaaleconomische gevolgen vanwege de klinische kenmerken. Bij patiënten met ernstige hemofilie is de hoeveelheid van een van de genoemde stollingsfactoren zo laag dat zonder het profylactisch toedienen van de ontbrekende stollingsfactor er regelmatig bloedingen optreden. De meeste van deze bloedingen treden op in grote gewrichten, zoals de enkels, de knieën en de ellebogen. De herhaalde gewrichtsbloedingen resulteren in ernstige artropathie, die gepaard gaat met kenmerken van inflammatie zoals die gezien wordt bij reumatoïde artritis, en met degeneratieve schade zoals bij artrose.1 2 Als gevolg van de bloedingen raakt een groot deel van de patiënten met ernstige hemofilie al op relatief jonge leeftijd ernstig…