Allogene beenmergtransplantatie bij de behandeling van (lysosomale) stapelingsziekten

The first report of a positive effect of allogeneic bone marrow transplantation (BMT) on the clinical course in a patient with a lysosomal storage disease was described in 1981. Since then, over 200 patients have been treated in this way but data are scarce and fragmentary.

Allogeneic BMT involves replacement of the patient's haemopoietic system by that of a donor. The new cells that repopulate the body can correct the metabolic disturbance.

Most experience with allogeneic BMT was gained in patients with mucopolysaccharidosis type I, metachromatic leukodystrophy and adrenoleukodystrophy.

Allogeneic BMT reduces the amount of storage material in internal organs; skeletal abnormalities and neurological symptoms are at best stabilized. Transplantation-related mortality and morbidity are high. The applicability of allogeneic BMT is limited.

Samenvatting

In 1981 werd voor het eerst een positief effect van allogene beenmergtransplantatie (BMT) op het klinisch beloop bij een patiënt met een lysosomale stapelingsziekte beschreven. Sindsdien zijn meer dan 200 patiënten op deze manier behandeld, maar de gegevens zijn schaars en fragmentarisch.

Bij allogene BMT wordt het hematopoëtische systeem van de patiënt vervangen door dat van een donor. De populatie nieuwe cellen waarvan het lichaam wordt voorzien, kan de stofwisselingsstoornis corrigeren.

De meeste ervaring met allogene BMT is er bij patiënten met mucopolysacharidose type I, metachromatische leukodystrofie en adrenoleukodystrofie.

Allogene BMT leidt tot afname van gestapeld product in interne organen; bij skeletafwijkingen treedt hoogstens stabilisatie op, evenals bij neurologische symptomen. De met de transplantatie samenhangende sterfte en morbiditeit zijn hoog. De toepasbaarheid van allogene BMT is beperkt.

Artikelinformatie

Aanvaard op

22 augustus 1997

28 januari 1998

In print verschenen in

week 4 1998

Citeer dit artikel als

Ned Tijdschr Geneeskd. 1998;142:169-74

Vakgebied

Interne vakken

Kindergeneeskunde

Auteursinformatie

Academisch Ziekenhuis, Postbus 9600, 2300 RC Leiden.

Afd. Kindergeneeskunde: mw.P.D.Maaswinkel-Mooij, kinderarts metabole ziekten; dr.B.J.H.M.Poorthuis, biochemicus; dr.P.M.Hoogerbrugge, kinderarts-hematoloog; prof.dr.J.M.J.J.Vossen, kinderarts-immunoloog.

Afd. Neurologie: dr.O.F.Brouwer, kinderneuroloog.

Contact mw.P.D.Maaswinkel-Mooij