Hoe kleiner het effect, hoe duurder de trial

De kosten voor goedkeuringstrials van een nieuw geneesmiddel bij de FDA bedroegen in 2015 mediaan 19 miljoen dollar. Per studie liepen de kosten wel erg uiteen: 50% van de studies kostte tussen de 12 en 33 miljoen, maar er waren ook trials die 100 keer meer of minder kostten. Voor sommige studies werden < 15 patiënten geïncludeerd, voor andere > 8000. De kosten per patiënt waren mediaan 41.000 dollar.

Dit blijkt uit een inventarisatie van 138 ‘pivotal trials’ voor 59 nieuwe medicijnen die werd ondernomen door Thomas Moore van de George Washington University en collega’s ( JAMA Intern Med. 2018; online 24 september ). Zij haalden de trials uit de Drugs@FDA website , voor berekening van de kosten gebruikten zij het programma IQVIA CostPro .

De studies vonden plaats in 60 landen. Voor de helft van de geteste middelen was 1 ‘pivotal trial’ afdoende, voor een kwart waren er 2 nodig, voor 9% meer dan 4. Kanker was het belangrijkste doelwit (18 middelen), gevolgd door endocriene en metabole aandoeningen (9) en aandoeningen van het centraal zenuwstelsel (8).

De kosten waren het laagst bij de 26 trials die de FDA had goedgekeurd zonder controlegroep: gemiddeld 14 miljoen dollar. Het duurst was een non-inferioritytrial van sacubitril plus valsartan tegen enalapril met klinische eindpunten, 347 miljoen.

‘Onze studie,’ zo besluiten de auteurs, ‘biedt een nieuw perspectief op de breed gedragen veronderstelling dat klinische trials de belangrijkste oorzaak zijn van de hoge ontwikkelingskosten voor medicijnen.’ Die kosten lopen vooral op als het klinisch effect klein is of als er al een middel met bewezen effectiviteit is. ‘Trials voor nieuwe middelen met substantiële klinische voordelen kunnen tegen lagere kosten worden uitgevoerd.