Dilemma’s rond de toegang tot niet-vergoede behandelingen

Voor nieuwe geneesmiddelen die tot de markt worden toegelaten, worden steeds hogere prijzen gevraagd. Het gebruik van deze middelen legt daardoor een steeds groter beslag op de Nederlandse begroting voor de gezondheidszorg.1 Tussen 2021 en 2026 zullen de uitgaven aan dure geneesmiddelen jaarlijks stijgen met gemiddeld 1 miljard euro (dat is 7% per jaar).2

Om de gezondheidszorg voor patiënten toegankelijk te houden, is toekomstbestendig pakketbeheer noodzakelijk, alsook aandacht voor passende zorg en doelmatigheid.3 In Nederland is daarom sinds 2015 de zogenoemde ‘geneesmiddelensluis’ van kracht, waardoor dure, pas geregistreerde geneesmiddelen niet meer automatisch instromen in het basispakket van de zorgverzekering (zie de kadertekst rechts bovenaan de pagina). Sinds de introductie van de sluis komen dure, nieuwe behandelingen, nadat het European Medicines Agency (EMA) hen tot de markt heeft toegelaten, niet zonder meer voor Nederlandse patiënten beschikbaar.

Wat wordt er van artsen verwacht als er een effectieve behandeling voor de patiënt op de markt is die niet of nog niet wordt vergoed? Mogen artsen proberen toegang te krijgen tot sluismiddelen, en moeten ze patiënten informeren over deze behandelingen? Tot op heden is er weinig bekend over hoe artsen of zorgbestuurders met dit dilemma omgaan. In dit artikel bieden we een overzicht van de huidige praktijken in Nederland en proberen we het dilemma ethisch te duiden.

Sluisgeneesmiddelen

Het eerste medicijn dat in de ‘sluis’ werd geplaatst, was nivolumab voor de behandeling van patiënten met gevorderde niet-kleincellige longkanker. Bij deze patiëntengroep geeft nivolumab een gemiddelde overlevingswinst van 3 maanden ten opzichte van de gebruikelijke behandeling, en bij sommige patiënten wordt langdurige overlevingswinst bereikt.4 Ook gepersonaliseerde immunotherapieën, zoals de CAR-T-celtherapie die effectief is voor de behandeling van recidiverend of refractair diffuus grootcellig B-cellymfoom (DLBCL) en primair mediastinaal grootcellig B-cellymfoom (PMBCL), worden in de sluis geplaatst. Niet alle sluisgeneesmiddelen hebben overigens klinische meerwaarde voor patiënten.

Dilemma

Recent is aangekondigd dat de criteria voor de sluis per 1 juli 2023 worden aangescherpt.5 De verwachting is dat in de toekomst steeds meer geneesmiddelen in de sluis terechtkomen en, als ze te duur of van onvoldoende toegevoegde waarde zijn, niet voor vergoeding door de zorgverzekering in aanmerking zullen komen. Hoewel middelen gedurende de sluisperiode niet worden vergoed, kúnnen artsen deze geneesmiddelen aan individuele patiënten voorschrijven. Dit stelt hen echter voor een ethisch dilemma: komt de gelijke toegang daarmee niet in het gedrang? We geven hier een voorbeeld van zo’n casus.

Casus

Een 60-jarige patiënte met uitgezaaide triple-negatieve borstkanker komt bij de oncoloog in de spreekkamer. Zij heeft gehoord van een nieuw medicijn, Trodelvy, dat gemiddeld 5,4 maanden overlevingswinst geeft. Het middel wordt op dit moment niet vergoed vanwege de hoge kosten (68.707 euro per patiënt). De patiënte zou graag met de behandeling beginnen, omdat een aantal maanden levensverlenging voor haar betekent dat ze de geboorte van haar kleindochter mogelijk nog kan meemaken. Ze vraagt de arts om de farmaceut te verzoeken het middel kosteloos te leveren. Ze biedt aan om het middel anders zelf te betalen. De arts wil aan zijn patiënte graag de beste zorg leveren en het middel voorschrijven, maar voelt zich ook verantwoordelijk voor het waarborgen van gelijke toegang tot de zorg voor alle patiënten. De arts staat voor een dilemma en vraagt een moreel beraad aan met collega’s. Wat zou jij doen?

Huidige praktijken in Nederland

Wij hebben twee kwalitatieve interviewstudies uitgevoerd, één onder oncologen en hematologen (n = 22), en een ander onder ziekenhuisbestuurders (n=17), in perifere en academische ziekenhuizen door het hele land). Hieruit kwam naar voren dat er verschillen lijken te zijn in de praktijk rond niet-vergoede, dure behandelingen (Bomhof et al, schriftelijke mededeling, 2023).8 Dit illustreren we met enkele citaten in tabel 1.

Tabel 1

Citaten uit interviewstudies met oncologen, hematologen en ziekenhuisbestuurders[7,11]

In sommige ziekenhuizen kunnen patiënten toegang krijgen tot niet-vergoede behandelingen, bijvoorbeeld doordat artsen actief zoeken naar mogelijkheden om farmaceuten, verzekeraars of het ziekenhuis zelf (zie tabel 1, Q1) voor deze behandeling te laten betalen; in andere ziekenhuizen gebeurt dat niet. Ziekenhuisbestuurders ervaren deze dilemma’s ook op bestuursniveau, en voelen daarbij een verantwoordelijkheid voor de gehele patiëntenpopulatie. In sommige ziekenhuizen helpen ziekenhuisbestuurders artsen met het zoeken naar andere manieren van toegang. Artsen die dergelijke mogelijkheden zoeken, doen dat omdat zij goede zorg willen bieden (Q2). Redenen voor artsen om het niet te doen zijn de verantwoordelijkheid die zij voelen om gelijke toegang voor alle patiënten te waarborgen, maar ook tijdnood (Q3). Daarnaast blijken sommige artsen hun patiënten te informeren over niet-vergoede behandelingen die in de sluis staan, en doen andere artsen dit niet. Ziekenhuisbestuurders vinden dat artsen hun patiënten wel moeten informeren over sluisgeneesmiddelen.

Ook over de mogelijkheid patiënten zelf te laten betalen voor niet-vergoede behandelingen wordt onder artsen en ziekenhuisbestuurders verschillend gedacht. In Nederland is eigen betaling door patiënten voor medische behandelingen niet gebruikelijk.11 Het lijkt nauwelijks voor te komen en wordt door veel respondenten moreel onwenselijk geacht. Artsen en ziekenhuisbestuurders willen solidariteit en gelijke toegang waarborgen, en geen verschil maken tussen patiënten (Q4). Sommigen vinden dat geen enkele patiënt toegang mag hebben tot een behandeling zolang die niet via de zorgverzekeraar beschikbaar is voor alle patiënten. Anderen vinden dat patiënten wél zelf voor een medische behandeling moeten kunnen betalen als deze niet wordt vergoed. Zij argumenteren dat patiënten de vrijheid moeten hebben om zelf te beslissen over besteding van hun eigen financiële middelen, en willen patiënten geen effectieve behandeling ontzeggen (Q5).

Ethisch kader

Artsen voelen zich gesteld voor een ethisch dilemma. Aan de ene kant willen zij zoeken naar mogelijkheden om individuele patiënten toegang te geven tot nieuwe niet-vergoede behandelingen met een beroep op de medisch-ethische principes van weldoen, respect voor de autonomie en individuele vrijheid. Aan de andere willen zij patiënten niet schaden en – met het oog op solidariteit en rechtvaardigheid – geen verschil maken tussen patiënten. In tabel 2 wordt een aantal argumenten voor en tegen de toegang tot niet-vergoede behandelingen verder uitgewerkt. Een aantal argumenten uit deze tabel willen wij nader belichten: vrijheid, gelijkheid en solidariteit.

Tabel 2

Overzicht van de ethische argumenten voor en tegen toegang tot niet-vergoede behandelingen

Vrijheid

Volgens het schadebeginsel (‘harm principle’) van de 19e-eeuwse filosoof John Stuart Mill mag de vrijheid van het individu alleen worden beperkt wanneer deze zou leiden tot schade aan derden.12 Dit zou betekenen dat patiënten de vrijheid moeten hebben om toegang tot niet-vergoede behandelingen te zoeken, via de farmaceut of verzekeraar, of door zelf te betalen, zolang dit geen schadelijke gevolgen heeft voor andere patiënten. Als het zoeken naar toegang tot niet-vergoede behandelingen echter leidt tot verdringing van zorg, bijvoorbeeld doordat er een tekort aan personeel ontstaat om reguliere zorg te bieden aan andere patiënten, dan druist dit in tegen het schadebeginsel, en is deze mate van vrijheid moreel niet gerechtvaardigd.

Gelijkheid en solidariteit

Gelijkheid en solidariteit zijn belangrijke pijlers van ons zorgsysteem. Dit blijkt onder andere uit de missie van Zorginstituut Nederland: ‘Ons zorgstelsel is gebaseerd op solidariteit. Rijk en arm, jong en oud, gezond en ziek, in Nederland heeft iedereen toegang tot dezelfde zorg’.6 De verschillen in de dagelijkse praktijk die wij in ons onderzoek vonden, kunnen leiden tot ongelijkheid in de toegang tot sluisgeneesmiddelen. Dat druist in tegen het sterk egalitaire ethos van de meeste artsen en zorgbestuurders. Zij stellen dat het moreel te verkiezen is om niemand toegang te geven tot sluisgeneesmiddelen boven de mogelijkheid om patiënten zelf te laten betalen voor middelen uit deze groep.

In de internationale ethische literatuur wordt dit ‘leveling down’ genoemd (letterlijk: gelijk of vlak maken, ‘to make something worse or less, so that it is the same as something else’). Dit houdt in dat het gezondheidsniveau van een gedeelte van de groep omlaag wordt gebracht – of geen kans krijgt om te stijgen – ten behoeve van gelijkheid in de groep als geheel. Verschillende ethici, waaronder de Britse filosoof Derek Parfit (1942-2017), hebben moeite met ‘leveling down’.13 Het is onrechtvaardig, stellen zij, om de gezondheid van individuen te beperken, enkel en alleen om gelijkheid te bevorderen.14

Als artsen geen toegang zoeken tot niet-vergoede behandelingen met het oog op gelijkheid, betekent dit dat een groep patiënten een mogelijk effectieve behandeling wordt onthouden, waarmee potentiële gezondheidswinst verloren gaat.

Conclusie

Met de te verwachten stijging van de zorgkosten, het steeds groter wordende aandeel dat dure geneesmiddelen daarin hebben, en de toenemende aandacht voor passende en doelmatige zorg, zullen artsen steeds vaker worden geconfronteerd met ethische dilemma’s rond de toegang tot niet of nog niet voor vergoeding in aanmerking komende geneesmiddelen. Uit ons onderzoek blijkt dat artsen verschillend denken over en omgaan met deze ethische dilemma’s. Zolang er in Nederland geen landelijk beleid is voor de toegang tot niet-vergoede geneesmiddelen, zal de besluitvorming bij ziekenhuisbestuurders of bij individuele artsen in de spreekkamer blijven liggen.

Met het oog op transparantie en gelijke toegang in alle ziekenhuizen is er een taak weggelegd voor medische beroepsgroepen en beleidsmakers om landelijke adviezen te ontwikkelen voor de omgang met niet-vergoede geneesmiddelen. Tot die tijd is het belangrijk dat artsen en ziekenhuisbestuurders zich bewust zijn van de ethische waarden die op het spel staan, zodat zij in de spreekkamer en binnen het ziekenhuis een weloverwogen afweging kunnen maken.