beschikbaarheid, betrouwbaarheid en bekostiging

Weesgeneesmiddelen

Perspectief
A. Rosan Kreeftmeijer-Vegter
Cees K.W. van Veldhuizen
Peter J. de Vries
Citeer dit artikel als
Ned Tijdschr Geneeskd. 2012;156:A4252
Abstract

Rectificatie

 

Op dit artikel is de volgende verbetering gekomen:

 

In figuur 1b op pagina 3 staat dat het aantal weesgeneesmiddelen dat op grond van vergelijkend onderzoek is toegelaten, gelijk is aan 25. Dit moet 38 zijn (25 keer  dubbelblind  en 13 keer niet geblindeerd).

Samenvatting

Weesgeneesmiddelen zijn geneesmiddelen voor de behandeling van levensbedreigende of chronische aandoeningen die bij minder dan 1 op de 2000 mensen in de Europese Unie voorkomen. Er zijn 61 weesgeneesmiddelen op de markt gekomen sinds de implementatie van de Europese Verordening inzake Weesgeneesmiddelen in 2000. Een derde van deze middelen kreeg de vergunning op basis van niet-vergelijkend klinisch onderzoek. De vergoeding van bepaalde extramuraal toegepaste, dure weesgeneesmiddelen wordt de komende jaren overgeheveld naar de ziekenhuisbekostiging. Niet-geregistreerde weesgeneesmiddelen worden meestal niet vergoed. In zogenoemde ‘compassionate use’-programma’s kunnen niet-geregistreerde weesgeneesmiddelen toch beschikbaar komen voor patiënten die niet deelnemen aan klinisch onderzoek. Het geneesmiddel wordt dan door de fabrikant ter beschikking gesteld.

Auteursinformatie

Academisch Medisch Centrum, afd. Inwendige Geneeskunde, Amsterdam.

Drs. A.R. Kreeftmeijer-Vegter, onderzoeker in opleiding (tevens: ACE Pharmaceuticals B.V., Zeewolde); dr. P.J. de Vries, internist-infectioloog.

ACE Pharmaceuticals B.V., Zeewolde.

Drs. C.K.W. van Veldhuizen, apotheker.

Contact A.R. Kreeftmeijer-Vegter (A.R.Vegter@amc.uva.nl)

Verantwoording

Belangenconflict: A.R. Kreeftmeijer-Vegter en C.K.W. van Veldhuizen zijn in dienst van ACE Pharmaceuticals B.V., Zeewolde. Financiële ondersteuning voor dit artikel: geen gemeld.

Zeldzame aandoeningen als onderzoeksmodel
Heb je nog vragen na het lezen van dit artikel?
Check onze AI-tool en verbaas je over de antwoorden.
ASK NTVG

Ook interessant

Reacties

J.A.P.
van Haastrecht

Jammer genoeg struikel ik over de getallen bij het overgezichtsartikel over  weesgeneesmiddelen. Er wordt, evenals in het artikel waaraan wordt gerefereerd, gesteld dat in de landen van de EU dan wel binnen Europa minstens 30 miljoen mensen lijden aan een zeldzame aandoening'. Waarbij  zeldzaam is gedefinieerd als voorkomend bij minder dan 1 op de 2000  mensen. Het aantal burgers in de Europese Unie was eind augustus ruim 500 miljoen. Het totale aantal mensen woonachtig in de landen van de Europese Unie en andere europese landen,  burgers en anderen al dan niet met een officiele verblijfsvergunning is in strijd met de in het artikel genoemde getallen. Immers, bij een voorkomen van een zeldzame aandoening bij juist 1 op de 2000 mensen zal er een 2000-voud van 30 miljoen mensen in de europese landen verblijven. Hetgeen mij niet juist lijkt. Dit te meer waar het zeldzame nog zeldzamer kan zijn en het lijdende aan meerdere zeldzame aandoeningen niet is uitgesloten..

Verder noemt tabel 1 dat er 25 weesgeneesmiddelen op grond van een vergelijkend onderzoek

is toegelaten. De niet- geblindeerde onderzoeken zijn hier zichtbaar niet gezien als een vergelijkend onderzoek en als zodanig niet meegeteld.

 

JAP van Haastrecht, bedrijfsarts

A.R.
Kreeftmeijer-Vegter

Wij danken collega van Haastrecht  voor zijn reactie. In de EU worden ziekten die bij minder dan 1 op de 2000 mensen voorkomen als zeldzame ziekten beschouwd. Hoewel het aantal getroffenen dus relatief klein is, kan dit aantal oplopen tot 250 000 getroffen mensen voor een zeldzame ziekte, uitgaande van een totale EU bevolking van 500 miljoen. Terwijl sommige ziekten dicht tegen deze EU-afkapwaarde liggen, zijn er echter ook vele ziekten die extreem zeldzaam zijn en slechts een klein aantal mensen ( < 1 op de 100 000) treffen. Het aantal getroffen mensen door een zeldzame ziekte is dus een benadering, net als het aantal zeldzame ziekten. Volgens Orphanet zijn er tussen de 6000 -7000 zeldzame ziekten bekend, maar per week worden er ca. 5 nieuwe zeldzame ziekten ontdekt. Het aantal geschatte ziekten stond in de oorspronkelijke tekst van ons artikel, maar is verwijderd bij het verkorten van de tekst aangezien het ook in de bijbehorende referentie vermeld stond. Wellicht dat dit  gegeven meer duidelijkheid had kunnen verschaffen. Zowel de Europese Commissie,  de European Medicine  Agency (EMA) als diverse andere bronnen schatten het aantal getroffen mensen met een zeldzame ziekte op ca. 30 miljoen (of meer).  Wij hebben daarom in de introductie geformuleerd dat het om een schatting gaat, aangezien wij niet pretenderen de precieze getallen te weten.  Maar dat deze ziekten en hun diagnose, preventie of behandeling aandacht verdienen, dat hebben wij wel geprobeerd te benadrukken.

Ook attendeerde collega van Haastrecht ons op een fout in tabel 1 die er in de redactionele fase (na onze laatste correctieronde) is ingeslopen. Het aantal weesgeneesmiddelen dat op grond van een vergelijkend onderzoek is toegelaten moet 38 ipv 25 zijn (25 x dubbelblind, 13 x  niet geblindeerd). Deze fout is aan de redactie doorgegeven.

 

Rosan Kreeftmeijer-Vegter, Cees van Veldhuizen en Peter de Vries