Van blockbuster naar nichebuster*

Zeldzame ziekten als verdienmodel
Onderzoeksjournalistiek
29-07-2020
Daan Marselis en Lucien Hordijk

Een Europese wet die farmaceutische bedrijven moest helpen medicijnen te ontwikkelen voor zeldzame aandoeningen is vooral een goudmijn voor de industrie gebleken.

Verantwoording

De lijst van weesproducten is gebaseerd op de gegevens die door de EMA en de FDA worden gepubliceerd. We hebben ons beperkt tot de periode 2000-2019.

We hebben alle geneesmiddelen opgenomen die ooit van het EMA de status van weesgeneesmiddel hebben gekregen. Als de status van weesgeneesmiddel is verlopen (of is ingetrokken door de fabrikant), beschouwen we het product nog steeds als een 'weesgeneesmiddel'.

Omzet- en verkoopgegevens zijn overgenomen uit jaarverslagen en persberichten van farmaceutische bedrijven. Opbrengsten en verkopen voor 2019 kwamen uit de jaarverslagen voor 2019 etc., tenzij anders vermeld. We konden geen verkoopgegevens vinden voor producten die door private (niet beursgenoteerde) bedrijven op de markt werden gebracht.

Bedrijven kunnen de de omzet en de netto-omzet rapporteren. De omzet is 'bruto-omzet'. De netto-omzet is de totale omzet minus retouren, schadevergoedingen en kortingen. We hebben ervoor gekozen om die verschillen te negeren omdat bedrijven de bedragen voor retouren, schadevergoedingen en kortingen meestal niet (per product) rapporteren.

Farmaceutische bedrijven maken doorgaans alleen verkoopgegevens bekend voor producten die als 'financieel materieel' worden beschouwd of die belangrijke drijfveren zijn voor hun bedrijf en strategie. Ze doen dit om investeerders te informeren en aan te trekken. De verdiensten van geneesmiddelen met een kleine omzet was daardoor niet altijd te vinden.

Het was niet mogelijk om de rentabiliteit in te schatten, aangezien bedrijven geen informatie verstrekken over investeringen in de ontwikkeling van een specifiek weesgeneesmiddel.

Om de verdiensten van geneesmiddelen in kaart te brengen, keken we naar hun gehele levenscyclus. Daarom gebruiken we de datum van de eerste marktvergunning in de EU (via de EMA) of de VS (via de FDA). Voor deze informatie hebben we gebruik gemaakt van door EMA en FDA verstrekte datasets.

We hebben de verkoop van producten bij elkaar opgeteld op het niveau van de merknaam van het product (bijvoorbeeld Imbruvica). Dit is van belang voor producten die door meerdere bedrijven op de markt worden gebracht of waarvan het eigendom in de loop der tijd is veranderd. Waar we de totale verkoop van een product hebben berekend dat door meerdere bedrijven op de markt wordt gebracht, hebben we niet gecorrigeerd voor verschillen tussen omzet en netto-omzet.

Sommige bedrijven melden boekjaren die niet op 31 december eindigen, maar eind maart, juni of september. We hebben hier niet voor gecorrigeerd.

In de database gebruiken we de valuta die door de bedrijven wordt gebruikt. We hebben de waarde in euro's berekend aan de hand van de historische wisselkoersen zoals verstrekt door de Europese Centrale Bank (ECB). We gebruikten de wisselkoers van de exacte datum waarop het boekjaar eindigde (zij het eind december, maart, juni of september). Indien het boekjaar tijdens het weekeinde of op een nationale feestdag eindigde, levert de dataset van de ECB geen wisselkoers. In die gevallen gebruikten we de wisselkoers van de eerste werkdag vóór de officiële einddatum van het boekjaar