Succesvolle ambulante behandeling van patiënten met harige-cellenleukemie met één cyclus van het purineanalogon cladribine

To study the efficacy of a single cycle of 2-chlorodeoxyadenosine (2-CDA) given as a 2-hour infusion on 5 consecutive days, in patients with hairy cell leukaemia (HCL).

Design

Non-randomised phase II study in an unselected population.

Setting

20 centres in the Netherlands and Belgium.

Methods

Response to treatment was evaluated in 23 patients with a minimum follow-up of 6 months. All patients had proven HCL, were untreated or pretreated with splenectomy and (or) IFNα, and had at least one of the following criteria: Hb < 7.3 mmoll, neutrophils < 1.0 x 10⁹l, platelets < 100 x 10⁹l, systemic symptoms or symptomatic splenomegaly. Patients with an active infection were ineligible. Treatment consisted of one cycle of 2-CDA (2-hour i.v. infusion days 1-5, dosage 0.1 mg kgday).

Results

Sixteen patients had received no prior treatment. At the 4-week evaluation, most patients (1723) had improvement in one or two haematological parameters. After 6 months, 623 (26) patients were in haematological remission and 1323 (57) were in complete remission. No patient developed progressive disease. Febrile neutropenia developed in 1223 (52) patients, with documented infection in three of them. A generalised rash was seen in 923 (39) patients.

Conclusion

2-CDA appears to be the treatment of choice in patients with HCL. With a single 5-day cycle, over 80 of patients achieved remission.

Samenvatting

Doel

Beoordeling van de werkzaamheid van behandeling met één cyclus cladribine (2-CDA), toegediend als een 2-uursinfuus op 5 achtereenvolgende dagen, bij patiënten met harige-cellenleukemie (HCL).

Opzet

Niet-gerandomiseerd fase II-onderzoek in een ongeselecteerde patiëntengroep.

Plaats

Twintig centra in Nederland en België.

Methoden

De reactie op behandeling na een observatieperiode van minstens 6 maanden werd geëvalueerd bij 23 patiënten. Alle patiënten hadden een bewezen HCL, zij waren niet behandeld of waren voorbehandeld met splenectomie en (of) interferon alfa en vertoonden minstens één van de volgende kenmerken: hemoglobineconcentratie < 7,3 mmoll, granulocytenaantal < 10 x 10⁹l, trombocytenaantal < 100 x 10⁹l, systemische symptomen of symptomatische splenomegalie. Patiënten met een actieve infectie werden uitgesloten van deelname. De behandeling bestond uit één cyclus van 2-CDA (intraveneus 2-uursinfuus gedurende 5 dagen, dosering 0,1 mgkgdag).

Resultaten

Van de patiënten waren 16 tevoren niet behandeld. Eén maand na de behandeling was er bij de meeste patiënten (1723) verbetering van 1 of 2 hematologische waarden. Na 6 maanden bleken 623 (26) in hematologische remissie en 1323 (57) patiënten in complete remissie. Geen patiënt vertoonde progressie van de ziekte. Febriele neutropenie trad op bij 1223 (52) patiënten; bij 3 patiënten werd een infectie gedocumenteerd. Een gegeneraliseerd exantheem ontwikkelde zich bij 923 (39) patiënten.

Conclusie

Therapie met 2-CDA lijkt de voorkeur te verdienen bij patiënten met HCL. De waarden van het perifere bloed werden met één cyclus van 5 dagen bij > 80 van de patiënten normaal.