Onzekere overlevingswinst oncologische medicijnen

Waarom dit onderzoek?

Klinische studies naar oncologische geneesmiddelen gebruiken vaak surrogaatuitkomstmaten, die niet altijd gerelateerd zijn aan overleving of kwaliteit van leven. Er zijn echter weinig studies gedaan waarin de mate van bewijs en de klinische relevantie van oncologische geneesmiddelen zijn geëvalueerd. Het is dus onduidelijk in hoeverre geneesmiddelen die zijn geautoriseerd door het Europees Geneesmiddelen Agentschap (European Medicines Agency, EMA), een overlevingswinst of een verbetering van de kwaliteit van leven bewerkstelligen.

Onderzoeksvraag

Hoeveel procent van de oncologische geneesmiddelen laat een aantoonbare overlevingswinst of verbeterde kwaliteit van leven zien?

Hoe werd dit onderzocht?

De onderzoekers voerden een retrospectieve cohortstudie uit naar oncologische geneesmiddelen die in de periode 2009-2013 tot de Europese markt werden toegelaten. Ze includeerden zowel studies die tot markttoelating hadden geleid als studies die na markttoelating waren verschenen. De verzamelde informatie betrof het studieontwerp, de uitkomstmaten, de grootte van de overlevingswinst en het effect op kwaliteit van leven. Voor solide tumoren werd de klinische relevantie tevens bepaald aan de hand van een gevalideerde scorelijst (ESMO-MCBS).

Belangrijkste resultaten

Van 2009-2013 werden 48 geneesmiddelen geautoriseerd voor in totaal 68 indicaties. Voor de meeste indicaties (39/68, 57%) was ten tijde van marktautorisatie geen sprake van overlevingswinst of een verbeterde kwaliteit van leven. Na een mediane follow-upduur van 5,4 jaar (uitersten: 3,3-8,1) waren slechts 35 indicaties (51%) gerelateerd aan een overlevingswinst (26/35) of een verbeterde kwaliteit van leven (9/35) vergeleken met standaardbehandeling of placebo. Van de 23 indicaties voor solide tumoren die een overlevingswinst lieten zien en die gescoord konden worden met de ESMO-MCBS, was slechts 48% klinisch relevant.

Consequenties voor de praktijk

Hoewel algehele overleving volgens de EMA de overtuigendste uitkomstmaat is, laten de meeste oncologische geneesmiddelen die tot de Europese markt zijn toegelaten geen overlevingswinst of verbeterde kwaliteit van leven zien. Het gebruik van surrogaatuitkomstmaten leidt vaak tot snellere geneesmiddelenontwikkeling en markttoelating. Het is echter onduidelijk in hoeverre een verbetering in surrogaatuitkomstmaten daadwerkelijk leidt tot een verbeterde overleving of kwaliteit van leven, die bovendien niet altijd klinisch relevant hoeven te zijn. De EMA zou dus moeten heroverwegen of oncologische middelen geautoriseerd moeten worden op basis van surrogaatuitkomstmaten.