FDA keurt gentherapie SMA goed

Nieuws
04-07-2019
Daan Marselis

De FDA heeft een gentherapie voor de behandeling van spinale musculaire atrofie (SMA) goedgekeurd. Tijdens een fase 1-trial namen de motorische vaardigheden van jonge SMA-patiëntjes toe. Slechts één van hen moest uiteindelijk permanent aan de beademing.

Kinderen met SMA type 1 gaan kort na de geboorte al achteruit. Rond hun tweede levensjaar hebben ze permanent beademing nodig of komen ze te overlijden. De aandoening ontstaat door een defect aan het SMN1-gen (SMN staat voor ‘survival motor neuron’), waardoor het lichaam te weinig SMN-eiwit aanmaakt en de zenuwcellen ...

3 gratis NTvG-artikelen lezen? Maak een online account aan!

Registreer: 3 gratis artikelen

Al een NTvG-account? Log in

Alle artikelen direct lezen?

Abonneer:  €21,00 per maand

  • wekelijks het tijdschrift in de bus
  • online toegang tot nieuws en alle artikelen
  • toegang tot alle geaccrediteerde nascholing