Navelstrengbloed van een onverwante donor als bron voor stamceltransplantaties bij aangeboren stofwisselingsziekten

- In certain inborn errors of metabolism, an allogeneic stem cell transplantation is able to prevent disease progression.

- This is only possible when the stem cell transplantation (SCT) is performed early in life, before cerebral involvement has occurred.

- In addition to bone marrow and peripheral blood, unrelated umbilical cord blood appears to be an effective stem cell source as well.

- Important advantages of umbilical blood as stem cell source are: the time between diagnosis and SCT can be considerably reduced; there is a greater chance of finding a suitable donor and the risk of graft-versus-host disease and viral transmission is decreased.

- By far the most common disease in the group of inborn metabolic errors for which SCTs are performed is Hurler’s disease. In these patients, the percentage of successful transplantations is considerably higher after the use of unrelated cord blood than when bone marrow or peripheral blood is used as a stem cell source. In addition, donor chimerism occurred significantly more often in those patients who had received unrelated umbilical cord blood.

- There are also potential disadvantages attached to the use of umbilical blood as stem cell source: the possibility of only one donation per donor and less adaptive immunity following umbilical blood SCT with an increased risk of reactivation of a previous viral infection. However, these disadvantages are less applicable to young children with inborn errors of metabolism.

- The improvement of transplantation techniques and the availability of this new stem cell source could improve the success rate of this procedure and consequently the prognosis of these severely affected patients.

Ned Tijdschr Geneeskd. 2008;152:1719-24

Samenvatting

- Bij bepaalde aangeboren stofwisselingsziekten kan een allogene stamceltransplantatie (SCT) de progressie van klinische verschijnselen voorkómen.

- Dit geldt echter alleen indien de SCT vroeg in het leven wordt uitgevoerd, in het bijzonder voordat hersenschade is opgetreden.

- Behalve beenmerg en perifeer bloed blijkt ook navelstrengbloed van een onverwante donor een geschikte stamcelbron.

- Belangrijke voordelen van navelstrengbloed als stamcelbron zijn: de tijd tussen diagnose en SCT kan aanzienlijk worden bekort, de kans op het vinden van een verenigbare donor is groter en er is minder kans op transplantatieziekte (‘graft-versus-host disease’) of virale transmissie.

- Binnen de aangeboren stofwisselingsziekten zijn verreweg de meeste SCT’s verricht bij patiënten met de ziekte van Hurler. Bij deze patiënten is het percentage succesvolle transplantaties beduidend hoger na gebruik van navelstrengbloed van een onverwante donor dan bij gebruik van beenmerg en perifeer bloed als stamcelbron. Daarnaast ontstond bij patiënten die navelstrengbloed ontvingen significant vaker volledig donorchimerisme.

- Er zijn ook potentiële nadelen verbonden aan het gebruik van navelstrengbloed als stamcelbron: de mogelijkheid van slechts één donatie per donor en minder adoptieve immuniteit na navelstrengbloed-SCT, met een verhoogde kans op reactivatie van een in het verleden doorgemaakte virusinfectie. Echter, deze nadelen zijn in veel mindere mate van toepassing op jonge kinderen met aangeboren stofwisselingsziekten.

- Een verbetering van de transplantatietechnieken en de beschikbaarheid van deze nieuwe stamcelbron kunnen het succespercentage van de procedure en daarmee ook de prognose van deze ernstig aangedane patiënten verbeteren.

Ned Tijdschr Geneeskd. 2008;152:1719-24

Artikelinformatie

Aanvaard op

13 augustus 2007

4 augustus 2008

In print verschenen in

week 31 2008

Citeer dit artikel als

Ned Tijdschr Geneeskd. 2008;152:1719-24

Vakgebied

Genetica

Interne vakken

Kindergeneeskunde

Auteursinformatie

Universitair Medisch Centrum Utrecht, locatie Wilhelmina Kinderziekenhuis, Lundlaan 6, 3584 EA Utrecht.

Afd. Immunologie, KC 03.063.0: mw.M.Aldenhoven, MSc, arts-onderzoeker (tevens: afd. Metabole Ziekten); hr.dr.N.M.Wulffraat en hr.dr.J.J.Boelens, kinderartsen-immunologen.

Afd. Metabole Ziekten: hr.dr.T.J.de Koning, kinderarts metabole ziekten.

Contact hr.dr.J.J.Boelens (j.j.boelens@umcutrecht.nl)