Myelofibrose: gunstige effecten van ruxolitinib
Open

In het kort
08-06-2012
Mark H.H. Kramer

Waarom dit onderzoek?

De behandeling van myelofibrose (MF) is vaak moeizaam. Constitutionele klachten en mechanische bezwaren door de splenomegalie beïnvloeden sterk de kwaliteit van leven bij patiënten met deze ongeneeslijke ziekte.

Onderzoeksvraag

Wat is de effectiviteit en veiligheid van ruxolitinib, een selectieve remmer van Janus-kinase(JAK)-1 en JAK-2, vergeleken met de beste symptomatische behandeling?

Hoe werd dit onderzocht?

219 patiënten met intermediair- en hoogrisico MF werden verdeeld in een groep behandeld met ruxolitinib en een groep met conventionele symptomatische behandeling.

Belangrijkste resultaten

Na 48 weken was bij 28% van de patiënten die ruxolitinib gebruikten de miltgrootte met minstens 35% afgenomen, versus 0% in de controlegroep. Na 12 maanden was er nog steeds een respons bij 80% van de patiënten die ruxolitinib kregen. Ook de kwaliteit van leven verbeterde onder ruxolitinib-therapie. Bijwerkingen, zoals anemie en trombopenie, konden worden opgevangen door aanpassing van de dosis, stoppen van de medicatie of transfusie. Niet-hematologische bijwerkingen waren zeldzaam en niet ernstig. Bij 2 patiënten in de controlegroep trad progressie op naar acute myeloïde leukemie.

Consequenties voor de praktijk

Met ruxolitinib lijkt de internist-hematoloog patiënten met myelofibrose en ernstige constitutionele klachten voor het eerst wezenlijk iets goeds te kunnen bieden. Dankzij deze selectieve JAK-remmer neemt bij een substantieel deel van de patiënten de miltgrootte spectaculair af, met vermindering van mechanische klachten. In algemene zin neemt de kwaliteit van leven toe bij een goede respons. De algehele overleving wordt vooralsnog niet beïnvloed.

Literatuur

  1. Harrison C, Kiladjian JJ, Al-Hali HK, et al. JAK inhibition with ruxolitinib versus best available therapy for myelofibrosis. N Engl J Med. 2012;366:787-98.Medline