Een klinische studie bij 12 patiëntjes met Duchenne laat zien dat systemische RNA-therapie het genetisch defect dat deze spierdystrofie veroorzaakt op cellulair niveau kan tegengaan. Voor een deel van de kinderen met Duchenne kan dit mogelijk hun spierfunctie verbeteren.
Verschillende mutaties in het gen voor dystrofine kunnen de ziekte van…
Artikelinformatie
In print verschenen in
week 17 2011
Citeer dit artikel als
Ned Tijdschr Geneeskd. 2011;155:C916
Heb je nog vragen na het lezen van dit artikel?
Check onze AI-tool en verbaas je over de antwoorden.
ASK NTVG
Reacties