Beslissingsanalyse: het nut voor de medische praktijk; een bespreking van de eerste bijeenkomst van het Landelijk Forum Medische Besliskunde

De sectie Medische Besliskunde Leiden en het Centrum voor Klinische Besliskunde Rotterdam hebben in het najaar van 1992 het Landelijk Forum Medische Besliskunde (LFMB) opgericht, met als doel het bevorderen van het contact tussen wetenschappelijk onderzoekers op het gebied van de medische besliskunde in Nederland.

Op donderdag 14 januari 1993 heeft het Landelijk Forum Medische Besliskunde zijn eerste bijeenkomst georganiseerd in Rotterdam over het thema ‘Beslissingsanalyse als beslissingsondersteuning in de praktijk’. Aan bod kwam de vraag wat het praktisch klinisch nut is van beslissingsanalysen, hoe dit nut kan worden vergroot en hoe het effect van beslissingsanalysen op de klinische besluitvorming kan worden aangetoond. Twee clinici gaven hun visie op dit onderwerp aan de hand van twee analysen van klinische problemen. Na een korte inleiding over criteria voor de evaluatie van beslissingsanalysen in de klinische praktijk werd de middag besloten met een aantal reacties op de voorgaande presentaties en met een plenaire discussie. Prof.dr.J.A.Knottnerus, hoogleraar huisartsgeneeskunde, Rijksuniversiteit Limburg, prof.dr.P.F.de Vries Robbé, hoogleraar medische informatiekunde, Universiteit van Nijmegen, en prof.dr.J.D.F.Habbema, hoogleraar medische besliskunde, Erasmus Universiteit Rotterdam, leverden commentaar. De plenaire discussie stond onder leiding van dr.J.H.M.Zwetsloot-Schonk, universitair hoofddocent medische informatiekunde, Universiteit van Amsterdam. Hun commentaar en het commentaar van de twee andere sprekers is verwerkt in de twee laatste paragrafen.

Wat is medische besliskunde?

Medische besliskunde is al eerder in dit tijdschrift behandeld, waarbij de voor- en nadelen ervan, in het bijzonder van beslissingsanalysen, werden beschreven, het nut voor de klinische praktijk werd bekritiseerd en geprobeerd werd om medische besliskunde af te grenzen van andere disciplines als klinische epidemiologie en medische ‘technology assessment’.1-5 Medische besliskunde beschrijft, analyseert en ondersteunt besluitvormingsprocessen in de geneeskunde, met als doel zowel een rationalisering en verbetering van deze processen zelf als een verbetering van de uitkomsten van medische beslissingen.6 Het onderzoeksdomein van de medische besliskunde wordt gevormd door keuzevraagstukken op het gebied van diagnostiek, prognose en therapie; het omvat zowel theoretisch en fundamenteel onderzoek als toegepast onderzoek.

In de genoemde publikaties werd vooral de medische besliskunde belicht die erop gericht is de klinische besluitvorming te ondersteunen en te verbeteren door middel van, bijvoorbeeld, beslissingsanalysen, kosteneffectiviteitsanalysen, het modelleren van ziekteprocessen en het ontwikkelen van ‘decision aids’. De laatste jaren is de descriptieve besliskunde steeds belangrijker geworden. Deze richt zich op het verkrijgen van inzicht in de wijze waarop beslissingen worden genomen in de klinische praktijk. Er wordt, onder meer, onderzoek gedaan naar de discrepanties tussen beslismodellen en de beslissingen van artsen, naar de wijze waarop artsen informatie wegen om tot een oordeel te komen, naar de perceptie en acceptatie van therapeutische risico's en naar de waardering van gezondheidstoestanden.

Een belangrijke techniek voor de medische besliskunde is de beslissingsanalyse, een methode die oorspronkelijk werd ontwikkeld in de economie en wiskunde, doch die ook zeer geschikt is voor de analyse van vele klinische beslissingsproblemen en voor het rationeel omgaan met de bijbehorende onzekerheden. Door middel van beslissingsanalysen kan bepaald worden wat het effect is van verschillende behandelingsstrategieën op de (al dan niet ten aanzien van kwaliteit gecorrigeerde) levensverwachting, waarbij gebruik wordt gemaakt van de huidige beschikbare kennis en ervaring en de waardering door patiënten van de verschillende uitkomsten. Op deze manier is een expliciete afweging van de voor- en nadelen van de verschillende beleidsalternatieven mogelijk. Het uitvoeren van een beslissingsanalyse noodzaakt de onderzoeker om nauwgezet de keuzemogelijkheden en de mogelijke uitkomsten van elk keuze-alternatief te bepalen en om de empirische epidemiologische gegevens op hun waarde te beoordelen.

Twee voorbeelden van beslissingsanalysen

Eén insult: toeval of niet?

Het eerste voorbeeld van een klinische beslissingsanalyse werd tijdens deze bijeenkomst gepresenteerd door dr.C.van Donselaar, als neuroloog werkzaam in het St. Clara Ziekenhuis te Rotterdam en tevens verbonden aan het Instituut Maatschappelijke Gezondheidszorg van de Erasmus Universiteit Rotterdam. Hij besprak in zijn presentatie het medicamenteuze beleid bij een eerste epileptisch insult bij een volwassen patiënt.7

Er zijn verschillende opvattingen over het beleid na een eerste epileptisch insult. In Amerika wordt in de meeste gevallen direct tot medicamenteuze behandeling overgegaan. In Nederland wordt meestal afgewacht en wordt de medicatie pas gestart nadat zich een tweede aanval heeft voorgedaan. Een argument voor directe behandeling is dat een tweede aanval wordt voorkomen en dat de behandelingsresultaten op langere termijn (de mogelijkheden om de epileptische insulten te behandelen) misschien beter zijn dan wanneer pas met behandeling wordt gestart na het optreden van een recidief. Een argument tegen directe behandeling is dat een aanzienlijk deel van de patiënten onnodig met anticonvulsieve medicijnen wordt behandeld. Door middel van een besliskundige aanpak wordt de afweging die hier een rol speelt expliciet gemaakt, namelijk: hoeveel patiënten is men bereid onnodig met anticonvulsieve medicijnen te behandelen om te voorkomen dat 1 patiënt op langere termijn niet te behandelen is (niet vrij van aanvallen is ondanks optimale medicamenteuze therapie)? Aan de hand van de resultaten van een prospectief onderzoek dat Van Donselaar in Rotterdam en Den Haag uitvoerde bij 165 patiënten die een eerste epileptisch insult hadden gehad, kan deze afweging kwantitatief worden onderbouwd. Het blijkt dat bij 40 van de patiënten zonder behandeling zich binnen 2 jaar een recidief voordoet. Mede op grond van deze resultaten kan worden vastgesteld dat direct starten met behandelen betekent dat er minimaal 10 patiënten onnodig moeten worden behandeld om te voorkomen dat 1 patiënt niet te behandelen zal zijn. Het onderzoek toont ook aan dat het EEG belangrijke prognostische informatie oplevert. Bij aanwezigheid van epileptische afwijkingen op het EEG is de kans op een tweede aanval binnen 2 jaar 80 en bij een EEG zonder afwijkingen slechts 12. In een groep van patiënten met een EEG met epileptische afwijkingen moeten 3 tot 4 patiënten onnodig worden behandeld om te voorkomen dat 1 patiënt niet te behandelen zal zijn. Direct behandelen lijkt dan de optimale strategie. Een normaal EEG houdt in dat minimaal 50 patiënten onnodig met medicijnen moeten worden behandeld om te voorkomen dat 1 patiënt niet te behandelen zal zijn, hetgeen het beleid van direct behandelen weinig aantrekkelijk maakt.

Beleid bij een aneurysma van de aorta abdominalis

Een beslissingsanalyse voor het beleid bij patiënten met een asymptomatisch aneurysma van de aorta abdominalis werd gepresenteerd door dr.J.Kievit, als chirurg verbonden aan de afdeling Algemene Heelkunde van het Academisch Ziekenhuis Leiden, en voorzitter van de sectie Medische Besliskunde van de Rijksuniversiteit Leiden.

Als een patiënt een asymptomatisch aneurysma aortae abdominalis heeft, kan dit ruptureren. De kans dat de patiënt een dergelijke ruptuur overleeft, is ongeveer 40. De patiënt kan geopereerd worden; het verwijde gedeelte van de aorta wordt dan vervangen door een prothese, waardoor er geen ruptuur meer kan optreden. Traditioneel wordt het beleid na het constateren van een aneurysma bepaald door de diameter ervan: indien het aneurysma kleiner is dan 5 of 6 centimeter wordt afgewacht en indien de diameter groter is, wordt een electieve operatie uitgevoerd. De afweging welk beleid het beste is, wordt bepaald door de risico's op langere termijn, namelijk de kans op ruptuur en het daarbij behorende sterfterisico, enerzijds en het risico van de operatie anderzijds.

Met behulp van een simulatiemodel zijn de effecten van electieve chirurgie en afwachten op de sterfte op korte en lange termijn en op de levensverwachting van een patiënt in kaart gebracht.8 Belangrijke factoren in dit model zijn de levensverwachting, de kans op groei en ruptuur van het ahneurysma, de sterfte bij ruptuur en de operatiesterfte. Al deze factoren worden in sterke mate beïnvloed door de grootte van het aneurysma en de toestand van de patiënt. De kwantitatieve schattingen voor deze factoren zijn gebaseerd op een uitgebreid literatuuronderzoek van belangrijke klinische omstandigheden, zoals de diameter van het aneurysma, de leeftijd van de patiënt, diens cardiale toestand en de aanwezigheid van comorbiditeit. Het resultaat van deze aanpak is dat voor patiënten met een omschreven klinisch profiel een schatting kan worden gemaakt van het effect van electieve chirurgie, follow-up en afwachtend beleid op de levensverwachting. De beslissingsanalyse toont aan dat alleen de diameter van het aneurysma als criterium bij het beslissen over electieve behandeling niet voldoet. Ook de leeftijd en de klinische toestand van de patiënt zijn van belang voor de indicatie van electieve chirurgie. De resultaten van deze beslissingsanalyse worden nu in de klinische praktijk gebruikt om de besluitvorming te ondersteunen.

Evaluatie van klinische beslissingsondersteuning

Voor de evaluatie van de effectiviteit en het nut van klinische beslissingsanalysen kunnen diverse criteria gehanteerd worden. Het ultieme criterium voor een beslissingsanalyse is de ‘juistheid’ van de beslissing: leidt de beslissing tot de best mogelijke uitkomsten? Het overtuigendste bewijs kan worden geleverd door middel van een prospectief, gerandomiseerd onderzoek waarin het klinische beleid, vastgesteld op basis van een beslissingsanalyse, vergeleken wordt met het beleid dat op de gangbare wijze wordt bepaald. Als criterium wordt, bijvoorbeeld, de uiteindelijke gezondheidstoestand van beide groepen patiënten gehanteerd. Tot nu toe zijn er vrijwel geen evaluatieonderzoeken van dit type verricht vanwege organisatorische, praktische en ethische problemen. Soms wordt een beslissingsanalyse verwerkt in protocollen of aanbevelingen voor de praktijk zonder dat een evaluatieonderzoek noodzakelijk geacht wordt. Dit is bijvoorbeeld het geval bij de beslissingsanalyse van een eerste epileptisch insult.

Als een prospectief onderzoek niet mogelijk is, dan kan de methodologische correctheid dienen als criterium om een beslissingsanalyse te beoordelen. Hierbij kan naar de volgende aspecten gekeken worden: de assumpties van het model, de vereenvoudigingen van de werkelijkheid die zijn toegepast, de validiteit en de betrouwbaarheid van de gebruikte probabilistische informatie, de validiteit en betrouwbaarheid van de presentatie van de voorkeuren en doelstellingen van de belanghebbenden.

Als beslissingsanalysen ook beschouwd worden als een manier om meer inzicht te krijgen in het probleem en dienen als ondersteuning voor de beslisser zelf, zijn ook andere criteria van belang. Procescriteria worden vaak gebruikt om de effectiviteit van beslissingsondersteuning voor unieke en (of) complexe beslissingen te bepalen. Hierbij worden cognitieve criteria en attitude-criteria onderscheiden. Onder cognitieve criteria verstaan wij onder meer de vergroting van het inzicht in en het begrip van het medische probleem en de kritieke factoren die een beslissing kunnen veranderen (zo kan de kans op bijverschijnselen een kritieke factor zijn voor het wel of niet instellen van een therapie). Attitude-criteria hebben te maken met de waardering voor, de tevredenheid over en het vertrouwen in de gevolgde beslissingsprocedure en de uiteindelijke beslissing.

Medische beslissingsanalysen moeten niet op zichzelf, onafhankelijk van de klinische implementatie, worden beoordeeld. De beslissingen van artsen die gebruik maken van de beslissingsanalyse zouden vergeleken moeten worden met de beslissingen van artsen die de methode niet hanteren. Het nut van beslissingsondersteuning moet afgemeten worden aan datgene wat deze ondersteuning toevoegt aan de beslissingen van artsen. Ter evaluatie van de beslissingsanalyse van het aneurysma aortae abdominalis wordt binnenkort een onderzoek gestart om te bepalen in hoeverre het oordeel van artsen verandert na kennisneming van het patiënt-specifieke optimale beleid volgens het beslismodel, en in hoeverre deze verandering tot een voor de patiënt betere uitkomst leidt.

Betekenis van beslissingsanalysen voor de klinische praktijk

Klinische beslissingsanalyse is niet alleen een methode voor de analyse van klinische beslissingsproblemen, maar schrijft ook een systematische en logische manier van denken voor. Beslissingsanalyse stelt de arts een vocabulaire en raamwerk ter beschikking waarmee een klinische vraagstelling in kaart gebracht kan worden. Het structureren van de beslissing en de mogelijke gebeurtenissen kan op zich het inzicht in het klinisch probleem vergroten. Ook wordt duidelijk waarover verschil van mening kan bestaan. Tijdens de discussie aan het eind van de bijeenkomst werd nogmaals benadrukt dat een belangrijke functie van beslissingsanalysen ligt in het vermogen complexe klinische problemen inzichtelijk te maken. Verder maakt een beslissingsanalyse duidelijk waar nog leemten in de literatuur zijn. Op deze wijze kunnen beslissingsanalysen een belangrijke bijdrage leveren aan de wetenschappelijke onderbouwing van het klinisch handelen.

Op dit moment hebben beslissingsanalysen een beperkte betekenis voor de dagelijkse praktijk van de kliniek. Sommige clinici beschouwen een beslissingsanalyse slechts als een ‘abstract rekenmodel’ dat weinig verwantschap heeft met de actuele klinische besluitvorming. Deze houding wordt nog versterkt door het feit dat het verrichten van een beslissingsanalyse een arbeidsintensieve bezigheid is en bovendien een speciale training vereist. Het probleemanalyserende karakter van een beslissingsanalyse kan voor de clinicus verloren gaan, wanneer deze slechts kennis neemt van de uiteindelijke resultaten en niet van de explicitering van de onderliggende afwegingen. Om de resultaten van besliskundig onderzoek in de klinische praktijk een rol te laten spelen, is het niet noodzakelijk dat elke clinicus een volledige beslissingsanalyse kan doen, maar wel dat de algemene principes die ten grondslag liggen aan een beslissingsanalyse gemeengoed worden. Daarom is de plaats die de medische besliskunde heeft gekregen in het onderwijs aan medisch studenten en binnen de opleiding van medisch specialisten in Leiden, Rotterdam en Amsterdam van groot belang. Het belang van medische besliskunde in het algemeen en van de beslissingsanalyse in het bijzonder ligt dus niet alleen in directe ondersteuning van de klinische besluitvorming, maar de medische besliskunde kan ook een rol spelen in het medisch onderwijs en in de nascholing van huisartsen en specialisten.

Voorts kunnen beslissingsanalysen een aantoonbare invloed hebben op de vraagstelling, het ontwerp, de analyse en op de interpretatie van wetenschappelijk, patiëntgebonden onderzoek. Het eerder genoemde onderzoek bij patiënten met een eerste epileptisch insult is hiervan een voorbeeld. Verder kan een beslissingsanalytische aanpak van klinische problemen ook de participatie van patiënten in het besluitvormingsproces stimuleren. Vanaf de jaren zeventig nemen patiënten in toenemende mate deel aan de besluitvorming over de behandeling van hun klachten. Een manier om patiënten inspraak te geven is door na te gaan hoe zij denken over de verschillende mogelijke behandelingen en de gevolgen daarvan met behulp van metingen van kwaliteit van leven en utiliteitsmetingen.9 Bij het vaststellen van het beleid kan dan expliciet rekening worden gehouden met de mening van patiënten. Een andere benadering is om met individuele patiënten de keuzemogelijkheden te bespreken aan de hand van een gestructureerde afweging van de positieve en negatieve effecten van therapiemogelijkheden. Patiënten kunnen op deze wijze een goed inzicht krijgen in de voor- en nadelen van verschillende opties.

Ook de nieuwe Wet op de Geneeskundige Behandelingsovereenkomst pleit voor een grotere betrokkenheid van patiënten. De vraag in dit verband is echter in hoeverre patiënten in staat zijn een rationele afweging te maken van alle voor- en nadelen van therapie en in hoeverre patiënten daadwerkelijk willen participeren in de besluitvorming. Uit recent onderzoek blijkt dat patiënten weliswaar een grote behoefte hebben aan zoveel mogelijke informatie over de positieve en negatieve effecten van behandelingen, maar dat daadwerkelijke participatie in de besluitvorming minder op prijs wordt gesteld.10

Conclusie: beslissingsanalysen kunnen op diverse manieren een rol spelen bij de wetenschappelijke onderbouwing van klinische besluitvorming. De wisselwerking tussen het klinisch handelen in de praktijk en het daaruit voortvloeiende patiëntgebonden onderzoek bepaalt echter in sterke mate de betekenis die beslissingsanalysen kunnen hebben voor de klinische praktijk.

De auteurs danken ir.A.Stiggelbout, epidemioloog, en drs.G.Kiebert, psycholoog, voor hun commentaar.