Beoordeling antikankermiddelen verloopt zorgvuldig

The conclusion of Davis et al. that most anticancer drugs have been approved without any proof of survival or quality of life benefit (BMJ. 2017;359:j4530) should be more nuanced. It is not always necessary to choose a gain in survival as the primary outcome measure, indeed in some situations a different outcome measure may be more relevant. It is important that the study on the basis of which an anticancer drug will be registered, is correct regarding design and endpoints. Uncontrolled studies with surrogate endpoints should be an exception rather than becoming the standard design. The studied population must also be representative of patients in daily practice. The Dutch Medicines Evaluation Board is aware of, and welcomes, the fact that there are discussions within the European Medicines Agency that involve the relevance of clinical outcome measures and the validation of quality of life questionnaires.

Conflict of interest and financial support: none declared.

Nieuwe antikankermiddelen worden in Europa centraal beoordeeld op kwaliteit, effectiviteit en veiligheid, waarbij de European Medicines Agency (EMA) een organiserende rol heeft.1 Het uitgangspunt van zo’n beoordeling is het opstellen van een zogenaamde baten-risicoanalyse. Wanneer de farmaceutische kwaliteit van het geneesmiddel voldoende is en de effectiviteit opweegt tegen de bijwerkingen, kan dit uiteindelijk leiden tot registratie.

In de recentste richtlijn stelt de EMA dat een overtuigend gunstig effect op de overlevingsduur de belangrijkste uitkomstmaat van een studie is.2 Maar ook progressievrije overleving en ziektevrije overleving zijn belangrijke maatstaven die de winst voor patiënten kunnen bepalen.2 Wanneer bijvoorbeeld een nieuw antikankermiddel geen overlevingswinst oplevert, maar wel klachtenvermindering geeft door een antitumoreffect, kan de beoordeling toch positief uitvallen. Als er een kans op curatie is, neemt men over het algemeen genoegen met meer bijwerkingen dan in een palliatieve setting, waar kwaliteit van leven belangrijk is.

De onderzoeksbevindingen van Davis et al., die elders in dit tijdschrift worden besproken, kunnen de indruk wekken dat het niet zo best gesteld is met de beoordeling door de EMA: van de 48 antikankermiddelen die werden goedgekeurd in de periode 2009-2013 voor in totaal 68 indicaties, was er bij slechts 35% sprake van een overlevingsvoordeel, en deze winst bleef beperkt tot…