De ziekte van Pompe is een metabole spierziekte die veroorzaakt wordt door een tekort aan het lysosomale enzym ?-glucosidase. Van den Hout et al. behandelden 4 kinderen met deze ziekte gedurende 36 weken met recombinant humaan ?-glucosidase, verkregen van transgene-konijnenmelk. De resultaten waren zeer hoopgevend: bij alle patiënten normaliseerde in…
Artikelinformatie
In print verschenen in
week 28 2001
Citeer dit artikel als
Ned Tijdschr Geneeskd. 2001;145:1373
Heb je nog vragen na het lezen van dit artikel?
Check onze AI-tool en verbaas je over de antwoorden.
ASK NTVG
Reacties