Behandeling van de ziekte van Pompe met melk van konijnen

De ziekte van Pompe is een metabole spierziekte die veroorzaakt wordt door een tekort aan het lysosomale enzym ?-glucosidase. Van den Hout et al. behandelden 4 kinderen met deze ziekte gedurende 36 weken met recombinant humaan ?-glucosidase, verkregen van transgene-konijnenmelk. De resultaten waren zeer hoopgevend: bij alle patiënten normaliseerde in…