Amerikaanse oogartsen hebben voor het eerst 2 mensen met een maculaziekte behandeld met humane embryonale stamcellen, melden ze in The Lancet (2012; epub 23 januari). De stamceltherapie leek in beide patiënten te leiden tot een – bescheiden – verbetering van het gezichtsvermogen.

De onderzoekers selecteerden de 2 patiënten op basis van hun terminale gelevlekziekte, in dit geval respectievelijk droge maculadegeneratie en Stargardt’s maculadystrofie. In deze ziekten leidt een verlies van het pigmentepitheel van de retina tot destructie van de fotoreceptorcellen. Repopulatie van deze epitheellaag zou daarom het verlies van het zicht kunnen tegengaan.

Voor de injectie kweekten de onderzoekers pluripotente humane embryonale stamcellen op tot gedifferentieerde retinapigmentepitheelcellen. Vervolgens injecteerde de operateur 50.000 cellen in de submaculaire ruimte van 1 oog, in een regio van de gele vlek die nog niet volledig door de degeneratieve ziekte was aangetast en waar dus nog in potentie fotoreceptorcellen konden worden gered. Gedurende de follow-upperiode van 16 weken (tot het moment van publicatie) controleerden de oogartsen regelmatig de retina’s van de proefpersonen, zonder daarbij intraoculaire ontstekingen of hyperproliferatie te vinden. Uit eerdere studies blijkt dat problemen door hyperproliferatie, inclusief zich ontwikkelende teratoma’s, doorgaans binnen 4 tot 8 weken na injectie van ongedifferentieerde stamcellen ontdekt worden.

Volgens de Amerikanen lijkt hun methode afdoende veilig te zijn en bovendien te leiden tot het vormen van een laag van retinapigmentepitheelcellen die in ieder geval 16 weken aanwezig blijft. Hoewel de onderzoekers onderstrepen dat het om voorlopige resultaten gaat zijn ze kortom positief over deze eerste poging ooit om bij mensen embryonale stamcellen in het oog te gebruiken om de visus te verbeteren.

(Bijdrage: Lucas Maillette de Buy Wenniger.)